人们一直热衷于基因疗法的研究，其目的当然并不是只想治疗好几个免疫缺陷症的病人，而真正的目的是要攻克21世纪人类健康的头号“杀手”——癌症。

　　对癌症发生的认识是一个极为复杂的过程，分子生物学研究发现有许多基因的突变会导致癌症的发生，如乳腺癌的发生至少与20个基因缺失有关。

　　基因疗法用于治疗癌症的设想是：癌细胞本身是可以被机体的免疫系统清除的，但由于病人身体状况不好而无法发挥免疫力，这时如果供给人体可以增强免疫力的外源基因，那么癌细胞就可以被清除了。

　　科学家们认为，癌症基因疗法受到的最大的挑战是，送入的基因是否只针对癌细胞而不损害体内的正常细胞，基因治疗是否可被调控，而不会出现无法收拾的情况，癌细胞是否能全部被清除，真正做到“斩草除根”。由于许多癌症病人无法接受手术、放疗或化疗的治疗，因此基因疗法有可能成为挽救他们生命的唯一选择。

21世纪肿瘤的基因治疗将会在以下几个方面取得突破

1、通过植入多种抑癌基因，抑制癌症的发生、发展和转移；

2、抑制癌基因的应用，抑制那些致癌基因的表达，通过干扰癌基因的转录和翻译，发挥抑癌作用；

3、增强肿瘤细胞的免疫原性，通过对肿瘤组织进行细胞因子修饰，刺激免疫系统产生对肿瘤细胞的溶解和排斥反应；

4、通过整合抑癌基因抑制肿瘤生长，或导入“自杀基因”杀伤癌细胞，将基因置换和基因补充。

基因治疗作为一项全新的疾病治疗手段已经显现出强大的发展势头！

    近十年来，世界各国已有近400个基因治疗方案获得批准开始用于临床，“人类基因组计划”的实施以及所取得的成果，不仅使人类更加清楚地了解自身，而且为基因诊断和基因治疗的研究、开发与产业化奠定了基础。科学家乐观地估计，在21世纪的前十年将会有少数基因治疗临床试验方案取得疗效，第一批基因治疗的产品可能上市。随着基因导入系统、表达调控元件以及新的治疗基因的发现，恶性肿瘤基因治疗将会成为目前众多疑难病治疗的重要组成部分，并在防止肿瘤的转移、复发等方面发挥重要的作用。随着电脉冲技术的完善和表达调控系统的突破，基因药物将成为基因工程领域的重要竞争者，毫无疑问更多的疑难病患者将成为基因疗法的受益者，癌症基因治疗前程无量。