世界第一个基因治疗病例

1990年9月美国Blaese博士成功地将正常的人的ADA基因植入ADA缺乏症病人的淋巴结内，完成世界上首例基因治疗试验。

　　世界第一个基因治疗死亡病例

　　患有罕见的单基因遗传病的Gelsinger，是美国首位明确由基因治疗导致丧生的患者。

　　1999年9月《自然》杂志公布的首例基因治疗失败的事件却令世界舆论哗然。美国亚利桑那州18岁的高中毕业生泽西·杰辛格因患鸟氨酸氨甲酰基转移酶OTC部分缺失症，在宾夕法尼亚大学接受基因治疗4天后，因发烧、凝血障碍而死亡。从此基因疗法安全性成为公众最为关注的问题，人们不禁要问，基因治疗研究还要不要坚持下去？

　　为此，世界医学界尤其是临床医学基因治疗的应用几乎停顿了十年！

　　科学证实基因治疗是安全的！

　　基因工程技术始于20世纪70年代，一直受到新闻、党派、宗教等社会团体的非议，单就美国国会曾就多次对基因工程技术的安全性和伦理学问题进行过讨论。一些人甚至认为基因治疗应应“回到实验室”。事实却是，Gelsinger只是美国参加300多个临床试验共5000多例临床试验者中因基因治疗副反应发生死亡的惟一例子。大量的科学数据证实基因治疗是安全的，近年来越来越多的基因治疗进入了临床应用的领域，基因治疗的临床效果使医学界震惊！

　　基因治疗的安全性与伦理受到挑战

　　基因疗法另一个棘手的问题是由此带来的伦理学问题。围绕基因治疗可能带来的社会和伦理问题的争论从来就没有停止过，有人认为，人类基因治疗技术如果轻率地使用的话将产生巨大的危害。如有的科学家担心，生殖系统的基因治疗将有可能永久地改变某个个体后代的遗传结构，因此人类的基因库也将会受到永久的影响，而在操作过程中一旦发生技术或判断上的失误，将会导致大范围的影响。

　　但更多的学者强调，任何新的治疗方法都不可能没有风险，新技术、新药物等在给病人带来利益的同时，也会带来包括危及生命的风险。正因如此，人们在不断强调尽快完善基因治疗临床试验法则，加大政府的临床监察力度的同时，并没有放弃基因治疗试验的努力，并一次又一次地点燃了人们对基因治疗的希望。