来源单位：四川大学华西医院血液科

　　MDS，即骨髓增生异常综合征，是一种临床上较为常见的发生于造血干细胞的克隆性疾病，以外周血中血细胞减少、骨髓细胞增生、成熟和幼稚血细胞都有形态学异常为特征。目前MDS除采用非清除性异基因干细胞移植外，尚无特效治疗方法。临床上常常采用以支持治疗为主的治疗方案，针对骨髓中有原始细胞增多的情况，通常用小剂量化疗，但疗效依然欠佳，且化疗引起的副作用较大。近几年我们采用陕西省血液病防治研究所研制的中药”复方皂矾丸”治疗31例MDS患者取得了较为满意的疗效，现报告如下：

　　一、临床病历资料

　　本组病例31例，男性19例、女性12例。年龄28-74岁，中位年龄51岁。31例均为四川大学华西医院血液科收治的患者，所有病例经血象、骨髓象及骨髓活检等检查，以张之南主编的《血液病诊断及疗效标准》作为诊断标准确诊。

　　其中难治性贫血（RA）11例，环形铁粒幼细胞性难治性贫血（RAS）2例，难治性贫血伴有原始细胞增多（RAEB）18例；26例为初治患者，5例曾用雄激素，维生素B6、全反式维甲酸等治疗无效。

　　二、治疗方法

　　将31例MDS患者按病员及家属意愿分为两组-治疗组及对照组。

　　治疗组：14例服用复方皂矾丸，一次7-9粒，每日三次；

　　对照组：17例服用维生素B6、全反式维甲酸或皮下注射小剂量阿糖胞苷，一日30mg/m2 ，分为两次注射。

　　三、疗效评定标准

　　按照张之南主编的《血液病诊断及疗效标准》

　　基本缓解：贫血和出血症状消失，血红蛋白100g/L，白细胞达4*109/L，血小板达80*109/L，随访三月以上未复发且未输血治疗。

　　部分缓解：贫血和出血症状明显减轻，血红蛋白80g/L，白细胞达3.5*109/L，血小板也有一定程度增加，随访3个月无需输血而病情稳定或继续进步。

　　进步：贫血和出血症状明显减轻，不输血，血红蛋白较治疗前增长10g/L以上，并能维持三个月。

　　判定以上三项疗效标准，均应三个月内不输血。

　　无效 ：经充分治疗后，症状、血象未达进步。

　　四、治疗结果

　　表1 两组基本情况比较

　　表2 两组疗效比较

　　1、疗效

　　治疗组14例MDS患者基本缓解1例、部分缓解3例、进步6例、无效4例，总有效率71.4%。该组中获得基本缓解的1例为MDS-RA患者，3例部分缓解患者中2例为MDS-RA患者，1例为MDS-RAS患者。

　　对照组17例总有效率为23.5%，该组中无1例获基本缓解，仅1例部分缓解。两组疗效差异经统学检验有统计学意义，见表2。

　　2、开始显效时间：治疗组10例有效者中，3例治疗一个月后开始显效，6例治疗三个月后开始显效、1例治疗六月后开始显效。对照组4例有效者中，治疗一月后1例显效、2例治疗三月后开始显效、1例治疗六月后开始显效。

　　3、不良反应

　　复方皂矾丸治疗组14例中有2例在治疗初期有轻微胃部不适的消化道反应，继续治疗观察症状消失；未观察到肝肾功能损害的情况。

　　对照组17例中使用小剂量阿糖胞苷的有10例出现恶心反应，但未予特殊处理均能耐受；有2例在治疗过程中出现轻、中度转氨酶升高或总胆红素升高，停药后同时加保肝药治疗，肝功恢复正常。

　　五、讨论

　　MDS是一种起源于多能造血干细胞的恶性客隆性疾病，多种因素可导致其发病。中医认为先天禀赋不足或缺陷、后天失养、饮食失调、操劳过度、外感六淫或因邪毒所致为其病因。复方皂矾丸为纯中药制剂，由皂矾、西洋参、海马等组成。该药具有温肾健髓、益气养阴、生血止血的功能。复方皂矾丸正是以此为基础来治疗多种病因导致的骨髓造血功能损伤，经药效、药理、毒理学研究，动物实验证实，本药能增加骨髓造血细胞，对CFU-GM和CGU-E的生成有明显的促进作用，同时能改善骨髓造血微循环，有利于基质细胞生成。其对造血细胞的作用，能增进黏附分子受体的表达，从而加强基质细胞与造血细胞的相互作用，加速骨髓造血细胞的生成、分化、成熟，还能提高患者免疫功能。

　　本研究采用前瞻性临床对照研究的方法，用复方皂矾丸治疗MDS总有效率为71.4%，明显优于对照组（总有效率23.5%），两组比较，开始显效时间及不良反应等方面综合对比，复方皂矾丸治疗MDS是安全可靠的。通过本研究我们认为，用复方皂矾丸治疗MDS-RA、MDS-RAS疗效显著，用药后显效时间快，安全可靠，费用低，长期使用有促进患者免疫功能的作用。因此，复方皂矾丸可推荐为当前治疗MDS的一线用药。