所谓“靶向治疗”，根据美国国家癌症研究所（NCI）的定义，是指在分子水平上，针对已经明确的致癌靶点（分子靶标），通过药物或者其他手段，干扰阻断肿瘤的发生、生长和扩散。

靶向治疗的作用方式有以下几种：

激素疗法，抑制或杀灭激素敏感的肿瘤细胞；

信号传导通路抑制剂；

基因表达调节，修饰参与基因表达的蛋白；

细胞凋亡诱导剂，诱导癌细胞凋亡；

血管生成抑制剂，抑制肿瘤细胞新生血管生成；

作用于免疫检查点的靶向治疗，触发或增强免疫系统来抑制肿瘤；

传递毒素分子，单抗与靶细胞结合时释放毒素分子；

肿瘤疫苗，增强自身免疫系统的自然防御能力；

基因治疗，通过载体将遗传物质导入活体细胞内进行治疗。

相比于传统的化疗来说，靶向治疗的一个巨大优点体现在其“精准性”上。传统的药物治疗，即化疗，有时“敌我不分，靶点瞄得不准”，在杀伤癌细胞的同时，对正常细胞、组织也有一定损伤，甚至有时引起一些较严重的副作用。而靶向治疗，是在细胞分子水平上，针对已经明确的致癌位点，来设计相应的治疗药物，药物进入体内会特异地选择致癌位点来结合并发生作用，使肿瘤细胞特异性死亡，实现精准治疗。