CRISPR

2022-05-24 10:12:32
标签: 健康 crispr

      2020年10月7日,诺贝尔化学奖被授予德国埃马纽埃尔·沙尔庞捷教授和美国珍妮弗·杜德纳教授,获奖评语如下:以表彰她们发现CRISPR-Cas9“基因剪刀”基因组编辑方法。

Clustered成簇的

Regularly 有规律的

Interspaced间隔的

Short短的

Palindromic回文的(正过来,与反过来读是一样的,比如:Madam, I'm Adam)

Repeats重复序列

     

      CRISPR(/'krspr/Clustered Regularly Interspaced Short PalindromicRepeats)原核生物基因组内的一段重复序列,是生命进化历史上,细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器,简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌,利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务,细菌为了将病毒的外来入侵基因清除,进化出CRISPR-Cas9系统,利用这个系统,细菌可以不动声色地把病毒基因从自己的基因组上切除,这是细菌特有的免疫系统,是古菌和细菌抵抗病毒等外源遗传物质入侵的一种获得性免疫系统。

      微生物学家掌握了细菌拥有多种切除外来病毒基因的免疫功能,其中比较典型的模式是依靠一个复合物,该复合物能在一段RNA指导下,定向寻找目标DNA序列,然后将该序列进行切除。许多细菌免疫复合物都相对复杂,其中科学家掌握了对一种蛋白Cas的操作技术,并先后对多种目标细胞DNA进行切除。这种技术被称为CRISPR/Cas基因编辑系统,迅速成为生命科学最热门的技术。该技术具有非常精准、廉价、易于使用,并且非常强大的特点。

       正如诺贝尔奖得主杜德纳教授所说,我们需要思考这种强大的技术可能带来的广泛影响,还要思考如何以负责任的方式来开发这类技术。而根据世界卫生组织人类基因组编辑(HGE)登记处的数据,截至2020年10月,有115项使用人类基因组编辑技术的临床试验正在进行中,其中包括镰状细胞病和β地中海贫血等分布广泛的遗传疾病。

       2020年3月,第一个CRISPR-Cas9基因疗法被施用于患有被称为LCA10的罕见疾病的人,这种疾病会导致儿童失明,目前没有其他治疗方法。在上述情形下,该疗法被用来去除导致这种疾病的基因(CEP290)突变。

 

       



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