Big Data如何革新医药研发？

译   纪娜

为销售和市场这类面向消费者的功能带来转型之后，Big Data正在向企业的其他部门延伸。例如在研发方面，大数据和分析学正渐渐被包括制药业在内的制造业所采纳。

声势浩大的Big Data革命正在从市场和营销部门向研发部门蔓延。想象一下：通过更加成熟的预测模型来确定潜力药物、用社交媒体招募临床受试者、对临床试验实行实时监测、药物研发不同阶段的数据自动采集和分析……这些都将在未来实现。

麦肯锡2012医药和医疗器械研发年报显示，采用大数据策略来优化决策可以每年为美国医疗卫生体系节约1000亿美元左右。通过完善创新，改进实验和临床研究，为医生、消费者、保险公司和政府决策部门打造新的工具来满足人们越来越多的需求。

当下，商业环境正在经历一场不论从容量还是类型来看都可以称之为数据爆炸的革新，这使得Big Data的机会格外抢眼。在医护和制药行业，数据的增长来自于多个环节，包括研发过程本身、零售商、病人和医护者。对这些数据有效的利用将会帮助制药公司更好的确定新的潜力药物，并更快地将它们开发为有效的药物。

想象一下，如果未来下面这些成为可能：

●生物过程和药物的预测模型变的更加熟练和广泛。通过利用分子和临床数据的多样性，预测模型可以帮助确定具有新的高度可能性的潜力药物，有很大可能成为安全有效的靶向药物。

●招募临床受试者的途径更加广泛——例如社交媒体。而且，在纳入、分类受试者的时候有了更多的考量标准（例如基因信息），因此临床试验会变得精简高效。

●对临床试验进行实时监测，迅速识别药物安全的有关信号，从而避免或缓和负面事件所造成的病人或者受试者失能、死亡，以及不必要的临床试验期延长。

●相对于僵硬死板的数据孤岛（data silos），数据可以通过电子系统自动采集，协同利用，在药物开发不同的环节、主体间实现共享，如临床前阶段和临床阶段、医生和CRO。信息及时共享对于实时监测、预测模型至关重要。

这就是未来。然而许多制药公司对于投资巨资建立大数据库及分析持谨慎态度，部分原因是目前鲜有同僚从中获利。然而我们相信，虽然前面的道路充满挑战，但是大数据库在医药研发中充满机遇，回报也会十分丰厚。

通过以下几项措施，制药公司可以拓宽信息渠道，改善信息分析利用能力。

整合全部数据

保证数据的一致、可信、关联性，对于制药业的研发来讲是一项重大挑战。管理和整合从开发到上市各个阶段数据的能力，是对想从这场科技浪潮中获益的公司的基本能力要求。因为要进行分析，首先要有足量优质的数据。有效的端到端（end-to-end）的数据整合使得不同来源的信息具有可靠性，也使得对信息子集综合性的检索成为可能。

端到端的数据整合要求多种能力，包括可靠的消息来源、建立关联的能力、强健的质量保障、工作流管理，以及保证信息保密的浏览权限。制药公司因为成本考虑，很少彻底翻修他们的整个数据整合系统，但至少有一家制药公司已经重建临床IT系统。

公司可以采取两步法：首先，确定需要优先处理的数据。目标是首先来处理最重要的信息来尽快获利。这一步一般耗时一年多，并且需要重大的基础设施和流程转变。第二步，开发出获取次优数据的方案，包括使用情景分析法、考虑预期成本等。

内外协作

医药研发一直都是保密的活动，仅限于公司的研发部门，很少涉及公司内外的合作。通过打破这种分隔内部合作的垄断，提高和外界的合作，制药公司可以积累经验、拓宽数据网络。

鉴于端对端的整合旨在改善数据的关联，合作的真正目的在于提高药物从研发到上市各个环节中所有利益相关者的关系。

使内部合作最大化需要改善各部门的关系。这将会使投资更具洞察力；预测科学也可以通过临床数据和评测为初期研究提供合理选择。

外部合作通常就是公司和持股人面前的四类人，包括科研人员、临床合作组织、上游供应商和顾客。以下的例子可以表明外部合作的巨大作用：

●外部伙伴，比如CRO，可以迅速提升内部能力，提供最高水平的临床研究专家意见。

●学术上的合作伙伴可以从最新的科学进展中提供灵感，使外界创新越发丰富，比如礼来的表型药物发现计划（Phenotypic Drug Discovery Initiative）。

●开放的合作空间为外界的专家提供分享观点的机会，例如InnoCentive。

●顾客的观点有助于在药物研发的整个过程中塑造策略。这当中的挑战包括如何设置合适的沟通体系和监管，来保证合理高效的信息交换。另一个挑战是对思维定势的挑战——从信息的从一味占有到进行合理的分享。

采用基于IT技术的

投资决策支持

为了保证研发资金合理分配，针对投资组合和在研药物的快速决策至关重要。制药公司通常对于在哪里投资犹豫不决，当然，决定终止哪个投资更加重要。他们往往在做出艰难决定时缺少合适的决策工具。

基于IT技术的投资管理能使数据相关的决策更加迅速和连贯。除了技术上的要求，投资决策应该遵循明确的过程，过程涉及的人员应该有明确的角色和职能。

采用新的研发科技

公司研发部门应该继续使用尖端技术。这包括复杂的模型技术，比如系统生物学和高通量筛选技术，这意味着将会很快获得数据，比如下一代的测序技术可以在18到24个月内就有可能测定整个人类基因组，成本仅在100美元左右。

新数据的丰富和先进的分析技术将会助力未来的创新，并为药物研发提供源源不断的数据。

整合大量的数据将考验一个公司的分析能力。这类进步将会使个性化药物和治疗成为药物开发的一部分，并且会产生新的研发技术和分析手段。

采用传感器和设备

在设备方面，微型传感器和智能手机的革命获得了巨大进步，手机正在变身为复杂的医疗仪器。制药公司可以通过智能设备获取大量实时数据。远程监控患者的设备创造了巨大的机会。这些数据将会有助于提高研发效率。

远程监控设备也可以提高患者的依从性，从而创造价值。现在一些正在开发的装置包括智能药丸，不但可以释放药物，而且可以传递病人数据。还有智能药瓶，它可以帮助追踪服药情况。这些装置通过缩短就医时间和快速确诊，能够减少不少医疗开销。

提高临床试验效率

将更新的智能设备和更流畅的数据交换相结合将会改善临床试验设计，使其更高效。提高临床试验效率的例子包括：

●动态样本量分析和其他步骤的改变会使临床数据反应更迅速。通过进行小规模试验和缩短扩大试验的时间，效率变得更高。

●通过考察不同的现场招募率使得制药公司可以处理掉滞后的招募点，引进新的在线招募点，并增加优秀招募点的招募。

●增加电子信息采集有助于录入病人的信息。使用电子病历作为临床试验主要信息来源可以加速试验，减少人工或者重复录入的错误几率。

●下一代的现场远程监控，通过流畅的实时的信息路径改善试验中产生的问题。

改善安全和风险管理

药物的安全性监控正在从传统的方式向可以明确不良事件中安全信号的复杂方法转变。而且，信号可以从一系列资源中获得。例如网上医生社区、电子病历以及消费者自生媒体都是潜在信号来源，并可以为不同药物的影响力和知名度提供数据。

FDA正在进行一项电子病历的评估。作为这个计划的一部分，FDA已经确保了全国超过1亿2千万病人的数据安全。

专注于真实世界证据

（real-world evidence）

真实世界证据对制药公司越发重要。公司要应对成本效益比的压力，必须通过追求产生实际效果的药物，例如针对特定病人群体的药物。

为了使数据来源不局限于临床试验，一些制药巨头正在创造专有的信息网络来收集、分析、共享真实世界的数据结果。在这里，与顾客、供应商，以及其他科研机构良好的合作关系至关重要。

技术和分析学

制药公司有着遗留下来的大量不同分类的数据系统。增强信息分享的能力要求合理化和连接这些系统。拥有可以从数据中获取做大价值的技术和分析学知识的人才，仍然存在缺口。

改变思维定势

许多制药公司认为，除非他们确定未来的最佳状态，否则投资Big data没什么价值。诚然，他们似乎都害怕做第一个吃螃蟹的人，因为还很少有公司从大数据库中获利。和他们的犹豫相伴随的是担心在这个过程中和管理者打交道。也许制药公司应该多向创业的小公司学习一下，学会看到小范围试验中所隐含的价值。这种经验将会产生长期效益并且为前进加速。

（原文来自于麦肯锡公司研究报告）