单倍型移植使五岁男童重获新生
(2011-01-20 10:50:36)
标签:
吴彤
费城
移植
儿童白血病
造血干细胞
育儿
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分类:
道培医院典型病例
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许多儿童急性淋巴细胞白血病(简称急淋)患者通过化疗都能获得不错的缓解效果,但是不是所有的儿童急淋通过化疗就能完全治愈呢?那五岁男童小志祥,就是个例外。小志祥是去年查出患上Ph阳性急淋,当时病情危重,家属十分着急,而这种白血病化疗的效果不好,长期生存率很低,应该选择造血干细胞移植,但小志祥是独生子女,移植又不能及时找到配型完全相合的造血干细胞供者,后在道培医院吴彤主任的建议下,选择了他母亲作为供者的单倍型造血干细胞移植,移植才得以顺利进行。小志祥自去年10月份出院后就一直在门诊接受例行的随访,现在看着他活泼可爱的样子谁也想象不到他曾是一个患Ph阳性急淋的危重病人。门诊医生介绍,从志祥的融合基因、染色体、骨髓等多项检查来看小志祥的各项检测指标都已恢复正常与健康儿童已没有区别。
据了解,我国15岁以下的儿童白血病的发病率为4/10万左右,约占该时期所有恶性肿瘤的35%。目前80%的儿童急淋通过化疗就能获得理想的治疗效果,但仍会有20%的难治或复发的儿童急淋患者只能通过造血干细胞移植来挽救生命。不幸的是小志祥这次患的Ph阳性急淋就是难治性儿童白血病的一种。那到底什么是Ph阳性急淋呢?这种病应如何治疗?难治性儿童白血病的治疗在缺乏相合供者时是否都能选择单倍型移植呢?带着这些问题,记者采访了北京市道培医院移植病区吴彤主任,由吴主任给大家介绍一些这方面的情况。
记者:请您介绍一下,Ph阳性急淋是一种什么样的疾病?
吴主任:Ph阳性急淋是急性淋巴细胞白血病的一种特殊类型,Ph指的是费城染色体,通俗的说就是此类患者在异常的染色体――费城染色体及相应存在的融合基因在所有的急淋患者中有25~30%是呈PH阳性的,这类急淋化疗诱导缓解效果比其他急淋差,即使缓解,缓解期也要比其他的急淋要短,单纯靠化疗达到完全根治的可能性比较小,所以对这种病一旦确诊后最好是在获得缓解后尽快选择移植,因为这样的病人靠化疗很难长期生存,应该抓住机会进行移植。
记者:什么是单倍型移植,为什么选择这种方式为小志祥治疗?
吴主任:单倍型移植是指父母与子女间或兄弟姐妹间HLA配型为半相合的造血干细胞移植。这种移植的优点在于供者的来源扩大,单倍型的供者几乎随时可利用,因此不会因为寻找造血干细胞耽误移植和治疗的最佳时机,但这类移植难度较大,目前仅有很少的医院能开展这种类型的移植。这次小志祥患的Ph阳性急淋,缓解期较短,必须尽快移植,因为没有充足时间寻找非血缘全相合的造血干细胞,所以最后采用他母亲的造血干细胞为他做了移植。这种移植难度虽然大,但已做过很多例了,积累了丰富的经验,且移植效果与配型相合的兄弟姐妹间的移植相似。从小志祥现在恢复的状况来看,他父母都相当满意。
记者:难治性儿童白血病的治疗都能选择单倍型移植吗?
吴主任:是否选择单倍型移植首先要看病人是否具有适合移植的指征并缺乏配型相合的供者,因此高危的儿童急淋、高危的儿童急性髓性白血病和原发耐药的儿童白血病在确认后应在疾病的缓解期或疾病的早期尽快选择移植。而现在选择什么样的人做供者,要根据具体情况来定,有兄弟姐妹相合的,首选兄弟姐妹做供者,若五次类供者且疾病可以等待一段时间再移植,就可以通过骨髓库来找,也可以通过无关的脐带血来做移植。如疾病不允许等待,则单倍型供者一般随时都可使用的,所以现在通过单倍型移植治疗难治性儿童白血病的病例已不少了。
记者:当遇到这类难治性白血病时该怎么办呢?
吴主任:首先正确的诊断对选择治疗方案非常重要。在治疗前应通过骨髓细胞形态、免疫分型、染色体和融合基因等检测手段明确诊断出疾病的种类,通过化疗争取达到完全缓解,对化疗难以根治的白血病选择进行造血干细胞移植应选择有大量成功病例和经验的移植机构进行。
记者:目前单倍型移植治疗难治性白血病的费用贵吗?
吴主任:现在我们做这种儿童单倍型的移植费用不是很高,因为这类病治得多了,通过预防用药,适当选择国产药等方式大大降低了移植后并发症的发生率,在保证治疗效果的前提下降低移植费用。小志祥做移植时才4岁多,做完移植才只花了12万左右,现在一般情况下单倍型移植平均费用也就在25万左右,相对其他移植机构来说费用不是很高。
记者:最后,您能给广大的儿童白血病家属一些建议吗?
吴主任:好的,广大的儿童白血病患者的家长们,当你们的孩子不幸得了白血病以后,应选择有诊断和治疗经验的医院进行治疗,对于靠化疗难以根治的白血病应在缓解后或疾病的早期选择有经验的移植机构进行造血干细胞移植,以保证最好的疗效。
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