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两岁双胞胎罕见颅内巨大恶性肿瘤基因治疗纪实

(2008-05-15 08:45:34)
标签:

健康

分类: 医生札记

我认识深圳的小月月,那还是在去年(2007年12月)春节前不久的一天。月月是一个天真活泼的2岁可爱的双胞胎小女孩,正是处于快乐成长,天真无邪地享受无忧无虑童年的时候。她的人生刚刚开始,灿烂的阳光才照上她的笑脸,更多的缤纷生活正等着她,可是她却承受着同龄孩子,甚至连成年人都无法承受的痛苦折磨!月月竟然遭受了人们谈之色变的噩梦—颅内巨大恶性肿瘤的折磨。这对一个仅仅来到人世2年的小女孩来说是多么的不公平!

2007年9月,没有发现任何原因,小月月的左侧上下肢体突然感觉到活动不便,但是,月月当时并发生没有头疼,呕吐,口眼歪斜等脑神经症状。因此,月月的爸爸妈妈并没有发现这个可怕的症状是多么的严重,因此没有及时到专业脑科医院就诊治疗。随着时间的推移,月月的病情竟然一天一天地逐渐加重,某天,月月妈妈发现孩子的左上下肢活动出现障碍,孩子竟然无法站立,甚至都不能像正常孩子一样坐着。而且出现了语言不清,视力下降。这些随之而来的症状使月月的父母顿时紧张起来。他们开始四处求医,奔走于全国各大医院。经过大医院先进的大型医疗设备的检查下,发现原来月月颅内发现一个巨大脑瘤。

医生按肿瘤的常规治疗,对月月进行了脑部放疗。但是,随着漫长痛苦的治疗,月月的神经障碍症状没有任何的好转,反而出现了恶心、呕吐等放疗后副作用!一个2岁的幼儿怎能承受如此严重的病魔煎熬?为了给可怜的小月月寻找更好的医院、更好的医生治疗,妈妈带着小月月去了北京某专科大医院,结果得到著名的脑科专家无情的结论,月月在现代神经外科医学中已经没有任何治疗价值了。这个残酷的现实如同晴天霹雳!使月月的亲人们心力交瘁、悲痛欲绝,万般无奈地带着小月月又回到了深圳。

眼看春节就要到了,小月月的病情越来越严重,住在深圳一个小医院中维持生命。眼看月月已经全身瘫痪,不能行走,眼睛已经看不见幼小生灵所依赖的爸爸妈妈那慈祥的模样。在医院里,小月月已经进入浅昏迷状态长达20天,爸爸妈妈的心都要碎了。面对病魔的步步威胁,月月的父母悲痛欲绝。可是他们却并未失去治疗小月月绝症的信心。如今科学技术发展如此迅速,难道一个可爱的双胞胎小生命就这样匆匆离开人世了吗?不会的,一定有控制月月病情的好办法!四处求医无果的情况下,月月父母打听到现今治疗肿瘤的最好办法是采用基因疗法。听说世界上第一个肿瘤基因药物诞生在深圳,妈妈抱着一丝的希望,通过基因药物发明人彭朝晖博士,找到当时在北京燕化凤凰医院国际肿瘤基因治疗中心任职的我,当时我在深圳赛百诺基因技术有限公司接待了月月妈妈。我仔细的全面阅览了小月月的全部医学资料,从月月的影像资料中看到,正在无情的蚕食小月月生命的那个巨大脑瘤有成人拳头之大(直径9.8公分)!我虽然研究和应用基因治疗多年,但是,面对如此之大恶性肿瘤,而且,小月月的年龄又如此之小!顿时感觉这不是我一个人能解决的罕见疾病。

看到月月妈妈那为月月焦急、渴望、悲哀的复杂眼神,这种如同茫茫大海寻找稻草一样的心态,面对小月月的病情,作为任何一个医生都会感到力不从心的沉重心情。出于强烈的医生职业责任感,出于永不言败的性格,只要又一丝的拯救生命的希望,我就要尽百分之百的努力去抢救小月月!当即我就联系到中国第一个将基因用于临床的刘积良教授,约请刘教授一起到月月维持生命的一个小医院去给月月会诊。来到这个社区医院住院部,经过临床检查发现此时小月月已经处于临床潜昏迷状态,病情非常严重。经过刘教授和从天津赶来的神经外科微创专家王小光教授两位专家的会诊,我们征求了小月月亲人的同意,大胆地给小月月制定了一套“个体化设计”的以基因治疗为突破的综合治疗方案。看着已经昏迷中的小月月,时间紧迫,不容更多的思索和犹豫,月月的父母按我们的指导,带孩子去深圳某大医院先进行颅内肿瘤囊腔置管引流术。当时引出坏死液体150ml,后置管持续引流,8天后拔管。由于有效及时地降低了颅内压。这时小月月的脑神经压迫症状逐渐减轻,视力竟然有了一点儿恢复,呕吐消失,但肢体功能仍无改善,还是不能坐立。一个月后复查脑CT,肿瘤内囊腔积液又开始增多,脑部巨大肿瘤并没有缩小。

看来颅内瘤囊引流只能暂时减轻小月月的症状,我们准备对小月月开始实施基因治疗方案。基于月月的颅内肿瘤病理类型不明,且颅内肿瘤方面,国内外尚无P53基因治疗小儿的报道。为此,我们特地拜访了P53研发与临床的相关专家,同时悉心查阅国内外相关基因治疗的医疗资料。经过多方的了解,终于查出在2年前国外曾有一个以色列6岁儿童患脑瘤,当时在中国购走8支P53重组人線病毒注射液,但并没有留下联系方式。因此,对P53基因治疗的效果仍是无法评价。我们又了解到国内上海某家大医院,正在做成人脑胶质瘤术后局部注射P53基因预防复发的临床研究,虽然还没有临床结论,但是P53临床使用的安全性得到进一步的基因治疗专家的证实。该医院专家被我们和月月的父母的焦急和渴望成功、渴望生命的眼神所感动,他们特别提示我们,颅内肿瘤,尤其是对小儿颅内肿瘤应慎之又慎。为明确诊断和谨慎起见,我们建议月月的父母先带孩子去深圳市某大医院进行穿刺诊断,根据诊断结果再研究接下来的基因治疗计划。

在我们的安排下,小月月于2008年3月14日在深圳某院神经外科行神经内镜下脑肿瘤穿刺活检术及瘤体囊腔内抽液并置管头皮下药盒埋置术。术后恢复良好,但月月肢体仍未恢复活动功能。术后病理诊断为胶质瘤二级。经过脑部放疗及引流,月月病情仍不能缓解,同时孩子的瘤体大,涉及面广,如果接受手术治疗,危险系数很大,因此不适宜采取手术治疗。此情此境,月月的父母无法平静下来,他们强烈要求我们为月月做肿瘤内P53基因治疗,进行疗效观察并对其效果和后果自负。这是最后的一搏了,月月的父母不知流了多少心痛辛酸的泪水。此时爸爸妈妈也已经做了最坏的打算。在这份伟大无私的亲情面前,我们怎能放之任之?对于这样一个2岁的小女孩,本着治病救人,行医济世的原则,秉持谨慎重视的态度(毕竟这是罕见的病例,并且患者是一个幼儿,必须持非常谨慎的态度),我们通过小月月的头皮药盒给予分次逐渐加量往颅内肿瘤里注入P53重组人線病毒注射液。为了慎重起见,医生们还采取以下方法来密切观察小月月的每一个细小反应:

第一次1/4量;

第二次至第四次,每次一支;

第五次—第七次,每次二支。

奇迹终于出现了……

至今,月月已能长期久坐,自行翻身,在扶持下可站立迈步,视力恢复正常,语言思维清晰,头颅外形对称,精神、饮食、睡眠均正常,现正处于康复阶段。基因治疗竟有如此显著的疗效!短短2个月间,每当爸爸妈妈带着月月来医院检查的时候,护士们都开心的看到月月眼神开始活泼了,开始叫“爸爸”“妈妈”,会说好多有意思的话了,小月月在我们这些曾经悉心照顾和救助她的医生护士面前。竟然唱起了“小白兔,白又白。两只耳朵.....”童谣!一直到现在,妈妈又可以扶着月月姗姗学步了。这是怎样的进步啊!妈妈对小月月重获新生充满信心的笑容多了,再不是以前那个泪流满面的悲痛欲绝伤心母亲。我们的心也感到前所未有的宽慰和幸福。然而,我们和月月的父母并没有停止努力,而是更加有信心的坚持为月月进行基因治疗,争取早日还给孩子一个快乐无忧的童年!

祝小月月好运!

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