环磷酰胺主要是通过杀伤免疫细胞，阻止其繁殖而抑制免疫反应。繁殖旺盛细胞对本药特别敏感，能较快杀灭抗原敏感性小淋巴细胞，主要杀灭B细胞，还能抑制T细胞。本药主要用于经常复发的肾病综合征和激素依赖型者。有确实证据表明，本药对上述两者有效。肾病综合征反复发作，每需长期反复使用大量激素，易招致激素副作用，故宜加用本药。但本药副作用较严重，对激素敏感之病例，偶尔复发者，则不一定要加用本药。加用本药，有时可得到缓解。本药与激素同用，可增加此两种药的疗效。还有一个好处是，本药令白细胞减少的副作用，可被激素令白细胞增加的作用抵消。