目前，干细胞治疗的问题包括：（1）干细胞没有在体外诱导，直接输注（静脉、腰穿、直接注射病变部位），干细胞不可能自己分化为人们希望它分化的细胞，从而替代受损的细胞；（2）干细胞的致瘤问题：干细胞与肿瘤细胞有相似之处，细胞分裂和分化不受机体自身机制控制，也就是说存在长成肿瘤的风险；（3）异体干细胞移植会引起排斥，因此干细胞治疗时需要同时给予激素，即使用了激素，异体干细胞也会被自身的免疫系统杀死，激素的使用是很多患者感觉治疗后短期有效的主要原因。

    针对这些问题，目前国际上干细胞研究的趋势是取患者自己的细胞（皮肤细胞等），在体外逆分化为多能干细胞，再诱导分化为特定的细胞，采用同源重组技术，将突变的基因替换为正常基因，之后再移植给这个患者。这是一种个体化的治疗。