美国马里兰洲的科学家们成功的治愈了四只天生缺乏白血球细胞疾病的狗。这项研究在6月2日的美国基因治疗年会上发布，可能会给那些患白血球缺少疾病的稀有患者带来希望。采用一种新的病毒用来修复狗的细胞，也许比现在所采用的基因治疗更安全。

　　白血球缺少实际上是因为缺少一种叫CD18的基因，CD18可以提供一种白血球细胞需要的蛋白质，这种蛋白质可以发现并阻止感染，没有这种蛋白质，白血球缺少的孩子们一般到2岁时就会死于细菌感染。患者们有时可以通过骨髓移值来治愈，但必须要有相配的捐赠人。据报道，现在世界上大约有200名白血球缺少病人。

　　为了能够在基因治疗方面取得更大的进展，美国马里兰洲国家癌学院丹尼斯.坦斯领导的小组致力研究一种爱尔兰塞特种猎狗，这种狗携带着一种缺陷的CD18基因，发展后类似于白血球缺少疾病。斯坦所在的小组转移了五只白血球缺少小狗的血干细胞，再混入逆转录酶病毒，然后他们在给出生的小狗做了低辐射细胞修复治疗之后，再注回加工后的血干细胞。

　　斯坦小组在后期的会议摘要里报道这种治疗取得了明显的成功。这种小狗按正常情况应该是6个月以后就会死去，但是有4至5只小狗都活了过来，并超过了一年时间。它们大约5%的白血球携带了CD18的基因，虽然比例低于正常数值，但也足够履行免疫系统功能。斯坦现在很希望能把这些治疗应用在白血球缺少的孩子身上。

　　斯坦说到：“这个实验也是泡沫病毒原理的一个试验”，合著者华盛顿大学的大卫.拉塞尔小组表示：在基因治疗方面，相较于逆转录酶病毒，泡沫病毒提供了更大的好处：这种病毒进入基因更快一些，在人体内不会产生任何疾病，不过也有小部份可能会结合周围的癌基因。自从2002年有三个法国小孩接受了可引发致癌基因的逆转录酶病毒治疗实验后，也非常担心这种治疗的风险。加利福尼亚洲斯坦福大学的基因治疗专家马克.凯说到：“现在看来这些病毒携带者在他们身体里是安全的”。但他也警告到，研究人员如果想把这种治疗用于人类和临床实验，还存在着很多因难。

环球科学编译