国际上确认的罕见病有7000多种，约占人类疾病的10%，其中约80%为遗传性疾病，50%-60%在儿童期发病。中国约有2000万罕见病患者，带着罕见病出生，当然是不幸者。

从媒体报道有这样的一种病，1岁半儿子被查出罕见佝偻病，这种佝偻病并不是一般的营养性疾病，也不是补充维生素D或晒晒太阳就可以治好的。这种先天性的代谢性疾病每年要花费100万元特效药，而且患者也很辛苦，患者与家庭负担难以承受。这样的患者在中国这样大数人口中，数量不少。然而，他们是意志坚强，对生命的追求甚于其他人，他们中有不少像霍金这样对社会有杰出贡献的人，他们不常出现在公众视野，他们承受着巨大的身体与精神负担在默默地、自食其力地耕耘着自己的梦想。

然而，个人的能力是有限的，解决罕见病的问题是需要政府、社会和家庭各方面协同推进才能做得好。我国对罕见病的认识，随着“冰桶挑战”接力活动以后，在社会引起广泛关注。我在任的时候，每年都积极参与各种社会慈善活动。然而，今年是第14个“国际罕见病日”了，虽然国家不断修改政策，尤其是医保政策，实际上是“有改善，有距离”，甚至还存在较大的地区性差别。尤其一些保障能力强的地区，保障水平却跟不上保障能力弱的地区，这就是一个很值得探讨的问题。

我认为，有两项工作可以着手进行。首先，医保部门要切实解决一些实际问题，诚如罕见病宣传积极推动者黄如方先生所言，加强对本地区罕见病患者生存状况及诊疗医保调研工作，这样才能精准解决本地区的问题；其次，政府还有积极支持对疾病与药物的研究，尤其是恰当地扩大出生缺陷基因筛查面。我们有成功的案例。比如说，国家对出生缺陷的筛查重视之后，就大大减少出生缺陷的人数，日后家庭与社会负担和社会问题就逐年减少，因病返贫少，扶贫解困工作就见效，就“长治久安”。