RNA干扰的示意图

知识拓展：试题中出现了RNA干扰技术的知识，内容涉及基因的表达，本身知识点就有一定的难度，适当进行知识拓展很有必要。

RNA干扰是近年来生命科学领域最为重大的发现之一。

一、RNA干扰的涵义和发现

RNA干扰是指小分子双链RNA可以特异性地降解或抑制同源mRNA表达，从而抑制或关闭特定基因表达的现象（如图）。

 

人们只要知道了某种疾病的致病基因，就可以设计出针对该基因mRNA的小分子干扰RNA（siRNA），抑制或封闭该致病基因的表达，从而达到治疗疾病的目的。

显然，在理论上，通过siRNA几乎可以治疗所有的疾病，包括肿瘤、传染病、遗传性疾病等等，因而RNAi受到学术界普遍的关注，是目前最为热门的生命科学研究领域，也是未来最有发展前途的新药开发领域。

一般地，科学家从成果发表到获得诺贝尔医学奖需要等待20多年以上的时间，但安德鲁•法厄从发现RNA干扰现象到获得诺贝尔医学奖只用了8年的时间，2006年获得诺贝尔奖，是迄今为止获得诺贝尔医学奖最快的科学家，这充分证明了国际科学界对RNA干扰成果的认可。

二、RNAi的应用

1. 基因功能研究

由于RNAi具有很好的特异性和有效的干扰活力，可以使特定基因沉默，使其功能丧失或降低表达，因此可以作为功能基因组学的一种强有力的研究工具。已有研究表明siRNA能够在哺乳动物中抑制特定基因的表达，而且抑制基因表达的时间可以控制在发育的任何阶段，产生类似的基因敲除的效应。与传统的基因敲除技术相比，这一技术具有投入少，周期短，操作简单等优势。因而，近年来，越来越多的实验室开始使用siRNA研究基因的功能。

2. 病毒性疾病的治疗

研究表明，人们通过合成一段针对特定病毒基因的siRNA，并将之导入该病毒感染的细胞，能够有效地抑制该病毒的复制，阻断病毒对细胞的感染。并且，可贵的是，siRNA在病毒感染的早期就能发挥抑制作用。因而，siRNA可用来治疗病毒性疾病。

3. 遗传性疾病的治疗

如前所述，siRNA可以特异性地抑制某个基因的表达，因而是治疗缺陷表达或过量表达性遗传病的最好手段。

4. 肿瘤病的治疗

肿瘤是多个基因相互作用的基因网络调控的结果，传统技术诱发的单一癌基因的阻断不可能完全抑制或逆转肿瘤的生长，而RNAi可以利用同一基因家族的多个基因具有一段同源性很高的保守序列这一特性，设计针对这一区段序列的siRNA分子，只注射一种siRNA即可产生多个基因同时剔除的效果，也可以同时注射多种siRNA而将多个序列不相关的基因同时剔除。显然，与传统的基因治疗方法相比，siRNA是更为理想和有效的治疗手段。

5. 在整形外科中的应用

siRNA还可用于整形，如瘢痕疙瘩是一种较为难治的疾病，目前尚无有确切有效的治疗方法。使用特异性siRNA可以有效抑制瘢痕疙瘩的形成。另外，使用特异的siRNA还可以抑制黑色素的分泌，达到皮肤美白的效果。