加载中…为何“基因编辑技术”被当头浇了一盆冷水？
(2017-07-06 21:24:41) | 分类： 肿瘤 |
近几天最大的新闻之一就是风头正劲的基因编辑治疗被泼了一盆冷水，全球最大的三家公司股价突然同时出现较大幅度下跌，市值骤然间被蒸发上亿美元。
“CRISPR／Cas9基因编辑技术”，是目前肿瘤等疾病治疗最热门的技术，该技术能好像电脑中word文字编辑中的“剪刀”一样，可对有病变的目标基因进行精确、高效的编辑，给人类对以往难以攻克的疾病治疗方面带来无限的希望。
2015年11月，英国医生运用基因编辑T细胞成功将一个白血病女婴的病情控制，为其赢得宝贵的治疗时间，之后又有10名儿童接受了类似疗法。
正因为基因编辑疗法诱人的前景，基因编辑技术在资本市场也受到青睐。多家基因编辑公司都得到了投资者的大笔投资，Editas医药公司于2016年2月登陆美国纳斯达克，成功融资约1亿美元。CRISPR治疗公司2016年10月也登陆纳斯达克，融资超过5000万美元。而另一家基因编辑技术公司Intellia治疗公司仅用两年时间在纳斯达克上市，融资超过1亿美元。三家新兴的基因编辑技术公司总市值超过15亿美元。
但任何事情都是“一分为二”的，基因编辑技术安全性常常让人担忧，因为这把“剪刀”可能出现“脱靶”而误伤到正常的基因。
今年5月30日，英国的《自然?方法》杂志就刊登了一封来自美国斯坦福大学、爱荷华大学、哥伦比亚大学和纽约长老会医院的研究人员的来信，介绍了他们虽然用的CRISPR／Cas9工具成功修复了失明小鼠的一个致盲基因，但是在对两只基因编辑小鼠进行全基因组序列分析时，却意外发现这两次小鼠都发生了超过100个以上的插入或缺失突变，以及1500个以上单碱基突变。可能的原因就是在基因编辑时"脱靶"，造成了小鼠基因组大面积的意外突变。
这篇文章给风头正劲的基因编辑治疗泼了一盆冷水，三家公司股价突然同时出现较大幅度下跌，其中Editas医药公司下跌近12%，Intellia治疗公司则下跌14%，而CRISPR治疗公司也下跌近5%。
虽然基因公司随即发表文章对凯利?谢弗等人的研究提出了质疑，但仍然无法消除公众对此技术对基因编辑技术安全性的担忧，希望“基因编辑技术”要在安全性、有效性得到更进一步证实后才好应用于人类。
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