ByJamie Cattell, Sastry Chilukuri, and Michael Levy  中文译者：丹华

原文链接：http://www.mckinsey.com/insights/health_systems_and_services/how_big_data_can_revolutionize_pharmaceutical_r_and_d

 

 

药物研发受累于不断下滑的成功率和停滞的产品线。大数据和数据分析将可能是治疗这一顽症的关键因素。

 

在革命性地改造直面客户的环节如销售和营销之后，大数据正将其触角延伸到企业的其他部门。如在研究和开发上，大数据和数据分析正在被很多产业采用，包括制药企业。

 

麦肯锡全球研究院MGI估计，在美国医疗保健系统中应用大数据策略于决策制定上，将能产生多达每年1000亿美元的价值。通过优化创新，提高研究和临床试验的效率，给医生、患者、保险和监管者提供新的工具以实现更个性化的治疗方式。

  大数据的机会非常迫切，尤其是在正经历数据类型和数据量双重爆炸的复杂商业环境中。在医疗保健和制药行业，数据增长往往有几个来源，包括研发过程本身，零售商，病患和护理提供方。有效利用这些数据将制药公司更好地识别潜力备选药物，并将其更快地开发为有效且高回报的药物。

想象一下未来的下列可能性：

Ø  生物过程和药物的预测模型变得更加复杂且应用广泛。通过利用分子和临床数据，预测建模能帮助识别那些具有很高可能性被成功开发为药物的安全有效的潜力备选新分子。

Ø  有更多渠道可以招募病患进入临床试验，例如，社交媒体（vs 医生拜访）。筛选临床试验受试者的筛选标准也会考虑更多因素如遗传信息，以瞄准特定人群，这样临床试验就可以规模更小、时间更短、成本更低，更加有效。

Ø  实时监控临床，及早发现安全性或操作信号，采取行动及时处理可能导致成本高企的不良事件或不必要的延误。

Ø  相对于难以探索的僵化的数据孤岛，数据被自动抓取，并在不同功能单元之间流动顺畅。例如，发现和临床开发，外部合作伙伴如医生和CRO之间。数据的这种顺畅流动对能创造商业价值的实时预测性数据分析非常关键。

这就是远景。

然而，许多制药公司对旨在提高大数据分析能力的巨额投资都非常谨慎，部分是因为极少有同行成功创造商业价值的案例。但是，我们相信投资和价值创造将持续增长。前路充满挑战，但大数据在制药研发中的机会也是真实的，对成功公司的回报也非常大。

 

药物研发的大数据处方

 

我们的研究显示，应用8个技术性方法，制药公司能够扩展他们采集到的数据，并改进管理和分析这些数据的方法。

l  整合所有数据

 

拥有一致、可靠、关联完好的数据是医药研发面临的最大挑战之一。管理和整合这些产生于价值链从发现到监管批准后的现实世界使用的所有环节的数据的能力是一项基本能力，这能从技术趋势中实现利益最大化。数据是建立高附加值的数据分析能力的基础。有效的端对端数据整合能为所有信息确定权威来源，并精准地关联性质完全不同的数据，不管其来源如何—内部还是外部，自有数据还是公开可获得的数据。数据整合也使得对基于关联的子集数据的综合搜索成为可能。例如，智能算法能将实验数据和临床数据关联起来，这能自动识别化合物的相关应用，也能为药物安全性和有效性亮起红灯。

实施端对端数据整合需要一系列能力，包括数据和文档的可信来源，在不同要素间建立交叉关联的能力，强大的质量保证，工作流管理，基于身份的权限管理，以使得特定的数据只对那些获得授权的人开放。制药公司一般会尽力避免对整个数据整合系统进行大修，因为这涉及到数据逻辑再梳理的挑战和高成本。至少有一个国际制药企业已经采用了“大爆炸”方法来重构自己的临床IT系统。

通常，公司会采用两个步骤：首先，他们会优先发展特定的数据类型（如临床数据），并建设足够的数据仓库。这样做的目的是首先处理最重要的数据，以尽快看到效益。这一步可能需要一年时间，需要巨大的基础设施和业务程序上的改变。第二步，公司发展次级优先性的数据，包括情景分析，所有权，预期成本和时间表等要素。

l  内外部协作

 

过去医药研发是一项局限于内部R&D部门的保密活动，很少有内部和外部的协作。通过打破内部各功能之间的信息壁垒并提升跟外部合作伙伴的协作，制药公司可以大幅扩展他们的知识和数据网络。

如果说前面端对端的数据整合瞄准的是提升数据间的关联，那么协作的目的就是增强所有利益相关者（stakeholders）之间的联系，如在药物研究，开发，商业化和配送等环节上。

最大化内部合作需要加强公司内不同功能和部门之间的业务关联，包括发现，临床开发和医学事务等。这可能在业务组合中激发洞察力，包括对转化医学中可能机会的临床识别和研究跟踪，或通过将生物标记研究和临床结果结合来识别个性化医学中的机会。预测科学也能为基于临床数据或模拟的研发阶段提供更多的选择。

外部合作是指那些公司与公司围墙之外的利益相关者之间的沟通协作，包括学术研究者，CRO，供应商和支付方如医保。案例研究显示有效的外部合作能拓宽公司的能力，并带来更多洞察力。

Ø  外部伙伴，如CRO，能快速放大内部能力并提供最好的临床研究管理方面的专业技能。

Ø  与学术研究者的合作能共享来自最新科研进展的洞察力，并使得一连串的外部创新成为可能。例子包括礼来公司的Phenotypic Drug Discovery Initiative项目（简称PD2计划），这一计划使得外部研究者能够利用礼来自有的工具和数据，提交他们的化合物供筛选，以识别出何种化合物能成为潜力备选药物。参与筛选并不要求研究者放弃知识产权，但却让礼来得以抢先看到新的化合物，并可借此机会接触到那些较另类的药物发现科学家。

Ø  协作式的开放空间计划让专家们能专注于特定的问题或分享意见。例子包括X PRIZE计划，该计划为成功完成一项大挑战（如实现低成本的载人航天飞行）的团队提供财务支持。还有InnoCentive计划，为专注于特定问题（比如确定某化合物的合成路径）的个人或团队提供财务激励。

Ø  消费者洞察可以用来形成产品线战略。

一些制药公司已经成功地在加强内外部协作上取得进展。这涉及到一系列挑战，包括，为使信息交换恰当且有效而设置信息系统和监控措施。另一项挑战是帮助转换思维模式，不再完全封闭所有数据，而转向确定哪些数据可以共享，跟谁共享。另外，制药企业必须理解，并设法降低与合作相关的法律、监管和知识产权风险。

一些制药公司已经开始加强协作，包括识别数据要素并分享给可信的伙伴如CRO，确立对来自于外部伙伴的数据的访问特权和准实时的入口。但是，这些措施仅仅是开始，因为本质上它们只是扩展合作伙伴“信任圈”的一种方式。

l  基于IT的组合决策支持

 

为确保稀缺R&D资金的合理分配，项目组合与产品线相关的快速决策制定至关重要。制药企业经常发现，他们很难很难做出适当的决定，比如哪个项目该继续，或者有时更重要的是，哪个项目该砍掉。已经投入的大量人力和财力可能影响决策，而忽视了项目的价值。他们也经常缺乏适用的决策支持工具来做出艰难的抉择。

基于IT的项目组合管理能快速无缝地实现数据驱动的决策。任何时候只要可能，都应使用可视图板来实现做出快速有效的决策，包括，当前项目的分析，商业开发机会，预测和竞争性信息。这些视觉系统能让用户深入考察数据，包括那些阻挠决策的信息和具体的战术性信息，以及使得项目表现和机会更透明的信息。

除了技术上的需要以外，研发项目组合的管理应遵循一个确定的流程，包括已知的时间表，待交付产品，服务水平和利益相关者。过程中涉及到的相关人员应有明确的角色和清晰界定的权责。资源分配应基于一个系统的方法以适应自上而下的预算限制和自下而上的研发需要。三大层面包括公司层面、业务部门层面和治疗领域层面的创新委员会应定期评估研发项目组合。

 

l  利用新的药物发现技术

 

制药企业的研发部门应坚持使用最前沿的工具。包括复杂的建模技术如系统生物学和高通量数据生产技术（即一种迅速生产大量数据的技术包括新一代测序等）。这一技术给整个人类基因组测序可能只需要花费约100美元。

新数据的积累和改进的分析技术将驱动未来的创新，丰富药物研发管线。

整合大量的新数据将考验一个制药公司的分析能力。例如，公司可能需要将被试患者的基因型与临床试验的结果联系起来，以期找到方法辨认那些应答良好的被试病患。这些进展将使个性化医学和诊断学成为药物研发过程的一个内在组成部分，而不是传统的事后聪明。这也将导致一些新的药物发现技术和分析技巧。

l  应用传感器和设备

 

医疗设备学上的进展，如小型化的生物传感器和智能手机及app的进化，产生了越来越复杂的健康测量设备。制药企业可以利用智能设备来收集大量以前科学家难以获得的真实世界的数据。通过传感器和设备来实现对病人的远程监视，这意味着一个巨大的机会。这种数据能够用来辅助研发过程，分析药效，提升药物销量等。

远程监控设备也能通过增加病人对处方的粘性来创造附加值。正在研发的设备的例子包括，能释放药物并传递病人数据的智能药片，还有帮助跟踪药物使用情况的智能药瓶等。科技和移动服务提供商正提供包括数据接入，跟踪和分析的服务以辅助其他医疗设备。这些设备和服务，加上上门拜访，能够提早诊断疾病并缩短医院停留时间，从而有降低医疗保健成本的潜力。

l  提升临床试验效率

 

更智能的设备与流畅的数据交换的结合，将改进临床试验设计和结构，并带来高效。临床试验将变得越来越适应那些仅在规模较小的子集患者群中发生的药物安全信号。潜在的提升临床试验效率的例子包括：

Ø  动态的样本量估计（或再估计）和其他改变能导致针对临床数据的新知识的快速反应。效率的提升是通过相同效力的更小临床试验，或者缩短时间来实现的。

Ø  为适应各地医院招募被试患者的比率之不同，大数据技术将使得制药公司能及时处理落后的医院，如有必要引入新的医院参与临床，在成功的临床试验医院招募更多被试。

Ø  数据获取的电子化有助于保存患者的信息。将电子病历作为临床试验数据的主要来源，将加快临床，减少人为操作或重复录入导致的数据错误。

Ø  对参与临床试验医院的远程监控，加上实时的数据接入，将提升管理和问题响应。

 

l  提升安全和风险管理

 

在向监管当局递交文档以及获得审批药品上市之后，制药公司都可以将安全作为自己的竞争优势。安全性的监控已经从传统方法转向了更复杂的方法，如从罕见的不良反应事件中识别可能的药品安全性信号。甚至，可以从更多来源搜索信号，如网页上的患者咨询和搜索引擎等。在线医生社区，电子病历和消费者媒体也是药品安全问题的可能信息源。贝叶斯分析方法，可从数据中识别不良事件，能更快更准确地标记罕见或不明确的药品安全性信号。

对医生和患者的情绪做出及早反应，可以防止监管和媒体大众的激烈反应。FDA正在通过Sentinel Initiative为电子健康档案投资。这是一套法律授权的电子监管系统，该系统将连接并分析来自多个渠道的医疗保健数据。作为这个系统的一部分，FDA现在有权访问和使用全国范围内的1.2亿病人数据。

 

l  聚焦于真实世界的证据

 

对制药公司而言真实世界的结果越来越重要，因为医保支付方越来越强调基于价值的定价方法。这些公司应该通过提供真实世界已经证明的、真正差异化的药品来应对这种成本-收益的压力，例如针对特定患者群的疗法。另外，FDA和其他监管机构已经开始鼓励针对健康经济学的研究。

为在临床试验以外扩展数据，一些顶级制药公司正着手建立自有数据网络来收集，分析，共享数据，并响应外部事件。在这一努力中，与医保支付方，供应商和其他机构的合作伙伴关系尤为重要。

 

大数据转变面临的挑战

 

为了在制药公司研发部门中成功实现大数据的转变，执行官们必须战胜如下挑战：

1. 组织

 

组织孤岛必然导致数据孤岛。各部门通常有责任维护其系统和得到的数据。采用一种以数据为中心的视角，在不同的职能部门和整个数据生命周期中为每一数据类型清晰界定所有者，将极大地提升使用和共享数据的能力。在开发现有数据的使用方法，或整合内外部数据时，数据所有者的专业技能将非常珍贵。而且，单一所有者也会提升数据质量的责任制。只有当公司的领导层理解通过更好使用内外部数据将解放的潜在长期价值之后，这些组织变革才有可能发生。

 

2. 技术和分析技能

 

制药公司现在正在处理原有系统中的多种多样、完全不同的数据。为了提高共享数据的能力，必须梳理并连接这些分离的系统。可能缺乏足够的人员来发展技术和分析技巧以实现现有数据的价值最大化。

3. 思维模式

 

很多制药公司相信，除非他们确定了未来的大数据应用个的理想状态，不然对大数据分析能力的投资就没什么价值。事实上，他们害怕成为“第一个吃螃蟹的人”，因为极少有制药公司从加大大数据投资中创造价值的例子。他们可能担心如果转向大数据可能会增加跟监管层的沟通，这也加重了他们的犹豫。制药企业应该向更小的、更具创业家谨慎的企业学习，这些企业看到了小规模应用大数据的价值。这些经验将带来长期的价值。

 

制药企业需要不顾一切地支持研发创新，提高效率。通过应用上述受益于大数据的八项基于技术的方法，他们能逐渐改变下滑的研发成功率和停滞产品管线这一不利的形势。

（中文译者：丹华）

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