美通社

2021年1月5日

REGENXBIO Inc.（纳斯达克股票代码：RGNX）今天提供了RGX-314计划的最新信息，其中包括宣布RGX-314用于治疗年龄相关性黄斑变性（湿性AMD）关键计划现在激活。此外，REGENXBIO宣布了一项新计划RGX-202，这是一种新颖的，可能是同类最佳的一次性基因疗法，可用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。

“ 2020年对于REGENXBIO来说是非常富有成效的一年，我们很高兴进入2021年，我们希望这将是临床执行的又一年。我们第一个关键计划RGX-314治疗湿性AMD的启动非常重要。我们希望将基因疗法的应用范围扩大到更大的患者群体，因此该领域向前迈进了一步，此外，我们很高兴地宣布推出RGX-202，这是一种潜在的一次性DDM基因疗法，RGX-202是在我们首席科学官Olivier Danos领导下REGENXBIO管线中开发的第一个基因治疗计划。我们期待今年晚些时候为此计划提交IND，”REGENXBIO总裁兼首席执行官Kenneth T. Mills说。 “我们将继续推进临床创新疗法产品线以及我们的制造能力。我也要对我们的员工，临床合作伙伴以及患者及其家属表示深切的谢意，他们做出了不懈的努力和支持。尽管全球COVID-19大流行带来的挑战。”

RGX-314治疗湿性AMD关键计划，

REGENXBIO今天宣布，正在计划进行两项评估RGX-314的关键试验中的第一个试验ATMOSPHERE™激活，并且正在进行患者筛查。 RGX-314是潜在的同类最佳的一次性基因疗法，可用于治疗湿性AMD。

REGENXBIO完成了与FDA的2期试验结束会议，以讨论支持生物制品许可申请（BLA）关键计划的细节。根据与FDA的讨论，REGENXBIO计划进行两项随机，充分对照的临床试验，以评估RGX-314在湿性AMD患者中的疗效和安全性，共纳入约700名患者。此外，REGENXBIO和FDA沿着一条清晰的道路，以支持关键试验中的制造计划。 REGENXBIO希望根据这些试验在2024年提交BLA。

“我们很高兴在湿性AMD关键计划的关键要素上与FDA保持一致。我们的计划使我们能够进一步加快RGX-314的临床开发，以实现2024年提交BLA的目标，我们已经开始为我们的第一个计划中的关键性试验进行现场激活和患者筛查。” REGENXBIO首席医学官Steve Pakola表示。 “我们已根据RGX-314剂量递增I / IIa试验的长期数据，加强了计划试验的关键设计要素，并认为我们有能力在此关键方案上执行。”

ATMOSPHERE将评估RGX-314在湿性AMD患者中的疗效和安全性。

该试验将在两个RGX-314剂量组与雷珠单抗之间招募约300名患者。该试验的主要终点是根据一年后最佳矫正视敏度（BCVA）与基线相比的变化，对比雷珠单抗具有非劣效性。

试验点激活正在进行中，REGENXBIO预计在2021年第一季度开始在该试验中为患者给药。

预计第二项关键性试验的设计与ATMOSPHERE相似，并且REGENXBIO计划于2021年下半年开始试验。

预计该试验将有两个RGX-314剂量组与aflibercept进行比较，根据一年中BCVA相对于基线的变化，计划的主要终点为不亚于aflibercept。

此外，根据与FDA的讨论，REGENXBIO认为，在关键计划中，它有明确的途径支持cGMP商业就绪的制造计划。

REGENXBIO已开始使用其现有制造工艺生产的cGMP材料启动关键计划，并已与FDA达成协议，在完成桥接研究和关键试验后，将其可扩展的悬浮细胞培养物制造工艺纳入支持未来的商业化进程。桥接研究预计将于2021年上半年启动。

RGX-314脉络膜上腔递送治疗湿性AMD和糖尿病性视网膜病变（DR）

REGENXBIO已完成AAVIATE™队列1的患者入组，AAVIATE™是治疗湿性AMD的II期临床试验。

REGENXBIO计划在2021年第三季度报告同类群组1的中期数据。

预计第二批患者入组将于2021年第一季度开始。

ALTITUDE™队列1继续进行患者入组，ALTITUDE™是DR治疗的II期试验。 REGENXBIO希望在2021年报告该试验的初步数据。

截至2020年12月31日，据报道在AAVIATE和ALTITUDE中脉络膜上腔递送RGX-314的一般耐受性良好，没有炎症迹象。

https://www.prnewswire.com/news-releases/regenxbio-announces-update-on-rgx-314-and-pivotal-program-for-the-treatment-of-wet-amd-and-new-gene-therapy-program-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-301201378.html