【潮词点击】“同情用药”

2021年6月14日晚，患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的罕见病患者张女士，在北京协和医院服用一种药物，这种未上市的新药在国外研发还处于三期临床试验阶段。

张女士不是通过常规的入组新药临床试验获取，而是通过拓展性同情使用临床试验用药的方式申请到了这种药物。

这种方式开启了我国罕见病“同情用药”的破冰之路。

 

“同情用药”虽属专业术语，却与患者的生命与健康息息相关。同情用药在国内破冰，将会给很多患者带来实实在在的好处。

这是因为，当患者面临无药可用的困境时，或许有一种特效药可以救命，只是这种药还没有完成临床试验，更没有上市，使用这类药虽具备一定风险，但其接近于完成临床试验，或具有较好效果和较少副作用。

相比之下，患者无药可用的结局更坏，有药不能用，丧失了最后一搏的机会，这是一种遗憾。

国内首次接受“同情用药”的张女士就是如此。她所患的阵发性睡眠性血红蛋白尿症，被称为“罕见病中的罕见病”。

她的病情已很重，无药可用难倒了为她治病的医生，这种状态若持续下去，对张女士极为不利。

但国外一种新药的治疗效果很好，可惜该药还处于三期临床试验阶段，离上市还有很长时间，张女士等不起。

好在“同情用药”给了她机会，她成为该药在国内的首批获益者。

同情用药在国内破冰，既是患者的福音，也是疗效确切的创新药的福音。（据新华网 ）