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期待一直延续@365

(2022-09-16 21:36:01)
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365

科技

2022年9月16日 星期五,疏附县 阴转多云  16/28。

我一直都关心生物技术,现在主要寄希望它可以创造出奇迹,解决一些医学难题。看到一些希望,所以认为还不够,总觉得不远处有重大发现。这样的期待一直延续,黄天应该不负有心人。
一位领导,也是好友的夫人,因为红斑狼疮去世。因此我认识了这个病的残酷性,它们都是细胞核基因层面的问题所导致的紊乱,身体丧失免疫能力导致机能受损,最终是人的生理体系的溃败。
美国的生物技术全球领先,他们一直都是领航者。现在开始加大投入,有计划地支持生物技术,如果针对中国,那么我们又开始多了一个领域的苦斗。后进的我们需要更多的耐心和韧力,克服这种包围。
华东师范大学等团队开发非病毒定点整合CAR-T技术,靶向治疗非霍奇金淋巴瘤。
基因编辑技术可以定向敲除、引入、修改基因组,被称作“基因魔剪”,广泛应用于生命科学领域,通过定向改造目的基因,达到治疗疾病的目的。
2020 年,来自美国加州大学伯克利分校化学系詹妮弗·杜德纳(Jennifer Doudna)教授和德国马普感染生物学研究所的埃马纽尔·夏彭蒂耶(Emmanuelle Charpentier)教授,因发明 CRISPR/Cas9 基因编辑工具而荣获诺贝尔化学奖。
癌症,曾被定义为不治之症。以前,患有恶性淋巴肿瘤的患者基本等同于被宣判“死刑”。如今,基因编辑技术被应用于T细胞的改造, 在 T 细胞 PD1 基因位点,精确地插入靶向 CD19 的 CAR 分子,制备成具有靶向治疗功能的 CAR-T 细胞。
这种被称作嵌合型抗原受体 T 细胞免疫疗法(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy,CAR-T)能有效地治疗非霍奇金淋巴瘤,为复发难治性非霍奇金淋巴瘤患者颁发“免死金牌”。
最近,华东师范大学生命科学学院张楫钦、刘明耀、杜冰、李大力团队、浙江大学医学院黄河、胡永仙团队与上海邦耀生物科技有限公司合作开展研究,在 Nature 发布了题为《非病毒定点整合 CAR-T 细胞在非霍奇金 B 细胞淋巴瘤治疗中获得高安全性和有效性》(Non-viral, specifically targeted CAR-T cells achieve high safety and efficacy in B-NHL)的论文。研究报道了非病毒定点整合 CAR-T 技术的突破及其治疗复发难治性非霍奇金淋巴瘤的临床试验效果。
重大进展!CAR-T细胞疗法后,无药缓解达17个月。
系统性红斑狼疮(SLE)是一种自体免疫风湿性疾病,全球人口发病率约0.1%,于年轻女性中高发。这一终身疾病是由自身抗体(攻击自身细胞的免疫防御分子)造成的,影响关节和皮肤,可能导致对器官的严重损害,包括肾脏、脑和心脏。
CAR-T疗法。大多数患者用糖皮质激素和针对T细胞或产生抗体的B细胞的疗法进行治疗。但是这些治疗方法常常无效,目前尚无治愈性的疗法。CAR-T 细胞疗法的全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法,其中 CAR 指的是嵌合抗原受体,它的原理在于 先激活免疫细胞,然后再去杀死癌细胞。
有效且耐受。系统性红斑狼疮(SLE)是一种危及生命的自身免疫性疾病,其特征在于适应性免疫系统激活,双链DNA自身抗体的形成和器官炎症。
五名SLE患者(四名女性和一名男性),对几种免疫抑制药物治疗无效,参加了使用嵌合抗原受体(CAR)T细胞计划。用慢病毒抗CD19 CAR载体转导来自SLE患者的自体T细胞,以1×10的剂量扩增并重新输注6CAR-T细胞每公斤体重进入患者用氟达拉滨和环磷酰胺淋巴样增洗后。 CAR T细胞在体内扩增,导致B细胞深度耗竭,临床症状改善,实验室参数正常化,包括抗双链DNA抗体的血清转换。
在CAR T细胞给药后8(12)个月,甚至在B细胞再次出现后维持无药物缓解,这是在CAR T细胞治疗之后观察到的。重新出现的B细胞是幼稚的,并显示出非类切换的B细胞受体。CAR T细胞治疗耐受性良好,只有轻度细胞因子释放综合征。这些数据表明, CD19 CAR T细胞移植在系统性红斑狼疮中是可行的,可耐受的并且非常有效。
追踪临床试验后续(治疗后3—17个月)发现,所有患者都表现出了症状改善,包括内脏器官负担的缓解,以及与疾病相关的自身抗体消失,无需再进行传统治疗。常见与CAR-T细胞疗法相关的副作用轻微(例如发热),没有观察到感染。
尽管这些发现或提出了SLE患者的一种新治疗选择, 但仍需在更大的临床试验中进行更久的追踪,以确定CAR-T细胞疗法在此情形下的安全性和疗效。一旦成功,会生成部分记忆T细胞,这些细胞存活可达几年甚至终身,当以后再次遇到这些抗原时,会迅速转化增殖,形成大量效应性T细胞,启动更大强度的免疫应答,并使机体较长时期保持对该抗原的免疫力。
中国小康网9月16日讯 老马 五名患有严重自身免疫性疾病的人成为世界上第一批接受突破性疗法的人,该疗法使用转基因细胞使疾病缓解。
CAR-T细胞疗法在白血病治疗中应用最为广泛
英国卫报报道,患者是四名女性和一名男性,年龄在 18 至 24 岁之间,接受了改良免疫细胞的输注,以治疗严重的狼疮,这是一种自身免疫性疾病,可对心脏、肺、大脑和肾脏造成危及生命的损害。
这种治疗使所有五名患者的疾病都得到缓解,他们现在已经停用狼疮药物 3 到 17 个月。医生说,明显的成功为解决其他自身免疫性疾病如类风湿性关节炎和多发性硬化症带来了希望。
美国将投资20亿美元扶持本土生物技术和生物制造。
分析机构大多认为,这项行政命令的影响较芯片法案要小,美国政府不太可能直接限制本国药企使用中国CRO及CDMO产品,对相关企业的中期影响有限。
当地时间9月14日上午,美国白宫举办生物技术和生物制造峰会,正式公布20亿美元的“国家生物技术和生物制造计划”(以下简称“计划”)细节。两天前,美国总统拜登签署一项行政命令,宣布启动该计划,以加强国内生物制造的供应链,确保美国在这场技术革命中领先。此举系进一步落实拜登五周前签署推行的《2022年芯片和科学法案》。
在9月13日举行的中国外交部例行记者会上,有记者提问,据报道,12日,美国总统拜登签署一项行政令,启动国家生物技术和生物制造倡议,以降低美国对国外的依赖,确保美国能够把所有发明创造转化为产品的能力,以回应中国在生物技术方面的挑战。中国外交部发言人毛宁表示,“经济全球化是客观事实,也是历史潮流,希望美方尊重市场经济规律和公平竞争的原则,不要人为地阻碍全球的科技交流和贸易往来。”
同日,港股、A股生物医药外包概念股集体受重挫大跌。但分析机构大多认为,这项行政命令的影响较芯片法案要小,美国政府不太可能直接限制本国药企使用中国CRO(医药研发合同外包服务机构)及CDMO((医药领域定制研发生产)产品,对相关企业的中期影响有限。
美国国防部是该计划的最大“金主”。美国国防部副部长凯瑟琳·希克斯在峰会上发言称,未来5年国防部将投资近 15亿美元来扩大美国的生物工业制造基础设施,加强这些设施的生物安全和网络安全,并利用生物技术来支持本土供应链。这些投资将激励生物技术创新,生产对商业和国防供应链都很重要的关键化学品,如润滑油、能源、燃料等。
她举例称,美国国防高级研究计划局(DARPA)正在研究将一种基于藻类的物质喷洒在一块泥土上,使它在几分钟内长成一个足以安全起飞和降落直升机的着陆垫。这将帮助分布式部队在太平洋或其他严峻环境的偏远岛屿上开展行动。此外,生物制造还可以用来补给和增援,或者制造更小、更轻、更高效、更便宜的先进传感器。
白宫公告显示,美国卫生部计划投资4000万美元,用于扩大生物制造在活性药物成分、抗生素和生产药物和应对流行病所需的关键材料方面的作用。美国国立卫生研究院(NIH)的“加速药物伙伴关系定制基因治疗联盟”将支持多达六项新的临床试验,每项试验都针对不同的罕见疾病,以简化制造和监管框架。美国国防部发起的先进再生制造研究中心(BioFabUSA)正在建立生产基地,供美国创新者使用,生产临床前和早期临床产品,这会是美国首个将工程、自动化和计算与生物学相结合的设施。
在美国商务部的领导下,美国国家生物制药创新研究所(NIIMBL)将启动一项生物制造计划,与200个合作伙伴一起,共同开发成熟的生物制造技术,以改善患者获得基因疗法的机会;美国国家标准与技术研究院(NIST)还将额外投资 1400 万美元用于生物技术研究项目,为美国生物经济开发测量技术、标准和数据,以促进工程生物学能力的发展,推进生物制造工艺和技术,并帮助利用人工智能分析生物数据。
美国政府希望充分利用生物技术和生物制造的潜力,来促进经济和社会发展。除了医疗保健领域,生物技术还可以替代石化生产,广泛应用于塑料、燃料和材料等制造。美国能源部将提供1亿美元用于将生物质转化为燃料和化学品的研发,包括改进生物基塑料生产和回收利用。它还增加6000万美元,以降低生物技术和生物制造规模化的风险,减少温室气体排放。农业部管理的2.5亿美元增款计划,支持可持续的美国化肥生产,供应给美国农民。
值得一提的是,该计划还将扩大所有美国人在生物技术和生物制造方面的培训和教育机会,重点是促进种族和性别平等,并支持服务欠缺社区的人才发展。
根据总统行政命令要求,所有相关部门负责人需在180天内,提交各自领域推动生物技术和生物制造的策略报告。
“芯片法案”提供520亿美元用于补贴美国的半导体生产、新芯片工厂的建设和研发。美国生物经济价值超过9500亿美元,约占美国GDP的5%,是半导体行业的5倍,此前美国生物技术界人士普遍关注,国家对生物技术和制造的投资是否可能更高。
不过,美国高级官员在吹风会上解释,半导体领域的投资补贴水平更为特殊,美国公司在美国制造有20%-30%的成本差异,这跟生物技术和制造领域不完全相同,因此不能简单用比例眼光看待投资金额的数字。

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