2024突破奖宣布：囊性纤维变性先驱被授予300万美元奖金

撰稿人 Alex Knapp

Forbes Staff

我是福布斯的高级编辑，报道医疗保健和科学。

Sep 14, 2023,09:34am EDT

2023 年突破奖颁奖嘉宾。GETTY IMAGES FOR BREAKTHROUGH PRIZE

威尔泰克斯制药公司（Vertex Pharmaceuticals）的研究人员因他们在治疗基因疾病中的革命性工作被表彰，一道有生物学、物理学和数学中的其他研究人员。

1989年，科学家首次识别了一种能造成囊性纤维变性的基因因素，囊性纤维变性是一种造成儿童中进行性肺部疾病的症状。就在现在约有40000名美国人患有这种疾病，在发现基因因素时，那些患有这种疾病的人的平均预期寿命不到30岁。

2019年，美国食品和药物管理局批准了由威尔泰克斯制药公司的研究人员开发的药物特利卡福塔（Trikafta）。关于这种药物的惊人的是它对超过90%的患者是有效的，他们接受一个通过结合三种威尔泰克斯制药公司药物修复造成这种疾病的蛋白质来解决这种疾病的治疗。

弗莱德里克范谷尔（Fredrick van Goor）博士在他的实验室里。VERTEX PHARMACEUTICALS

按照帮助了开发特利卡福塔的研究人员之一的弗莱德里克范谷尔，他和他的同事想到的部分方法是来开发可以与彼此串联工作来对抗这种疾病的多种药物------一种当时不寻常今天变得越来越普遍的方法。他告诉福布斯杂志，“我们从一开始就知道这会需要一个药物的组合”。

范谷尔和威尔泰克斯制药公司的其他研究人员花了20多年时间来达到这一点，沿这条道路开发经批准的帮助了更小部分囊性纤维变性人群的治疗方法。虽然他对他在囊性纤维变性方面已经做的工作以及他迄今为止能够帮助的患者一直是满意的，但他说他和他的同事还没有完成解决这种疾病。

他说，“我们还有很多工作要做，我们正工作在甚至可能比特利卡福塔更好的更多囊性纤维变性药物上。我们要确保我们完成这项工作，并确保所有囊性纤维变性患者都有一个治疗”。

周四，范谷尔和另外两名顶点研究人员萨宾哈迪达（Sabine Hadida）和保罗涅古勒斯库（Paul Negulescu）赢得了2024年五个300万美元的突破奖之一，与其他8位工作在基础物理、生命科学和数学上的科学家分享了该奖项。此外，15名早期职业研究人员因他们的对物理学和数学的贡献获得了10万美元的奖金。

奖项的资金由突破奖基金会提供。该组织由尤里和朱莉娅米尔纳创立，奖项还由Facebook首席执行官马克扎克伯格和他的妻子普莉希拉·陈、谷歌联合创始人谢尔盖·布林（Sergey Brin）和23andMe公司联合创始人兼首席执行官安妮·沃西基（Anne Wojcicki）共同创立。在过去的12年里，该奖项已向各个领域的研究人员颁发了3.08亿美元。

生命科学领域的突破奖项

    除了授予威尔泰克斯制药公司团队的奖项外，另外两个生命科学奖项已经被颁发。首先是授予卡尔君（Carl June）和迈克尔萨德莱茵（Michel Sadelain）的一个300万美元奖金。这两位科学家推动了CAR-T免疫疗法在白血病中的首次应用。这种类型的治疗涉及获取一个患者自身的免疫细胞并基因上工程它们靶向和杀死癌细胞。这项技术已经帮助彻底改变了癌症疗法。CAR-T细胞现在正被应用于许多不同的癌症，并被探索用于对抗传染病。

另一个300万美元的生命科学奖被授予托马斯噶瑟尔（Thomas Gasser）、艾伦西德兰斯基（Ellen Sidransky）和安德鲁辛格乐敦（Andrew Singleton）。这些研究人员的工作帮助了揭开人类基因组中能导致帕金森病发展的风险因素。此外，他们的工作帮助了告知我们的目前这种疾病的理解，即它没有一个单一的原因而是像癌症一样更好被认为是一个能以不同方式造成的疾病家族。

数学领域的突破奖

哥伦比亚大学数学家西蒙·布伦德尔（Simon Brendle）因他的在微分几何中的发现获得300万美元。特别是布伦德尔在涉及李希（Ricci）流的概念的数学问题上已经做了重大工作。关于这个概念的数学发现已经在许多领域有实际应用，特别是计算机视觉和医学成像。

基础物理学突破奖

物理学家约翰·卡迪（John Cardy）和亚历山大·扎莫洛奇科夫（Alexander Zamolodchikov）因他们的在基础物理学中的发现获得了300万美元的奖金。这两位科学家集中在量子场论上，他们的工作在材料科学中已经有实际应用。例如，卡迪发明了一种帮助预测某些材料随它们的温度接近绝对零度何时变成超导体的数学方法。

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我（Alex Knapp）是福布斯的高级编辑，报道医疗保健、科学和尖端技术。 我也是 Current Climate 和InnovationRX 时事通讯的合著者.

https://www.forbes.com/sites/alexknapp/2023/09/14/2024-breakthrough-prizes-announced-cystic-fibrosis-pioneers-awarded-3-million/?sh=c460c5f38816