基因替代疗法正在改变儿童的生活
    2022 年中医疗监管机构已经批准了几种来纠正严重基因症状的疗法，其他疗法已经产生了令人印象深刻的临床试验结果
新科学家By Alice Klein
23 December 2022
HEALTH

基因替代疗法涉及替换不能正常工作的DNA。Shutterstock/SWKStock
  今年已经充满了关于基因替代疗法缓解儿童严重遗传疾病的好消息，暗示它们在经历几十年的颠簸后终于不辜负它们的承诺。
  加州大学洛杉矶分校的唐纳德•科恩（Donald Kohn）在成功用一种基因替代疗法来逆转九名儿童中一种叫白细胞粘附缺陷的罕见危及生命的免疫疾病后告诉《新科学家》杂志，“我们正在治愈致命疾病的孩子。这真是太好了 “。
  基因替代疗法被用于纠正...
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https://www.newscientist.com/article/2351911-gene-replacement-therapies-are-transforming-childrens-lives/