2006年6月美国基因治疗学会年会上公布了世界首次 siRNA临床试验获成功这一振奋人心的消息。这项临床试验表明，靶向血管内皮生长因子（VEGF）基因的siRNA能够有效治疗老年性黄斑变性（AMD）。这项试验的成果是RNA疗法发展的一个里程碑，siRNA将在不久成为高效的分子药物应用于临床治疗。近年来，针对多种疾病的siRNA药物已经相继进入临床试验的不同阶段。大家可能注意到，绝大多数RNAi药物都是化学合成siRNA，原因存在多个方面：操作简便、可控；转染效率较高；对细胞毒副作用小；可进行各种修饰、连接；可大规模筛选；可大规模制备等。

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事实上，很多制药公司在RNAi上投入了大量的资源，以 siRNA 作为治疗手段的前景诱人， siRNA 从发现到现在短短几年的时间内，第一个 RNAi 药物 Bevasiranib （ Acuity 公司）已经诞生 , 用于治疗湿性老年性黄斑变性 (AMD) 。

据报道：FDA已经批准了Quark药业用于肾移植病人的试验siRNA药物DGFi的新药临床试验申请。在2008年下半年，I期或II期临床试验已启动。

目前Alnylam是RNAi药物研发的领头羊，它的siRNA研究领域比较广，已经有一些RNAi药物在临床阶段，尤其是在抗病毒方面有的已经到临床三期了，预计RNAi药物五年内就可以上市了。Alnylam开发的 RNAi 药物用来治疗呼吸道合胞病毒、流行性感冒、帕金森病和高胆固醇血症等。siRNA作为药物会比一般小分子药物开发要快，选择性会更好，如果能够更好地解决药物靶细胞递送，相信可以治疗许多现在药物治疗效果不理想的疾病。

我国在创新药物方面的研究还远远落后于西方国家。而RNAi 技术的发展历史很短，是一项刚刚兴起不久的生物技术，虽然我们目前已经与发达国家有一定差距，但差距仅有几年的时间，如果我们加速发展，完全有条件赶超发达国家，有可能在一定时期内在创新药物开发方面取得突破性进展。特别是，利用这一技术可弥补我国在化学制药方面与发达国家之间的巨大差距。这一项新技术给我们带来了一个千载难逢的发展机遇。