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一则国内关于RNAi的成果信息

(2012-06-29 13:36:27)
标签:

杂谈

成果统计表
成果名称
主要作者   张必良
完成单位   中国科学院广州生物医药与健康研究院
关 键 词   肺癌治疗、RNAi药物研发
所在地区   广州
成果类别
成果水平   成熟
公布年份   
鉴定年份   
成果申请专利
专利号 专利名称
200810029717.3 抑制表皮生长因子受体基因表达的SiRNA及其应用
200810029716.9 抑制血管内皮生长因子受体基因表达的SiRNA及其应用




是否可转化
单位名称   
联 系 人   杨冀
电子邮件   yang_ji@gibh.ac.cn
电  话   020-32290205
应用前景   siRNA 化学合成的产业化能够带动整个生命科学研究的快速发展,尤其是为基因功能的研究带来革命性变革,彻底改变其研究方式和速度。在传统的小分子药物新药开发方面,一种药物从最初的实验室研究到最终摆放到药柜销售平均需要花费12 年的时间,需投入10~12 亿美元。进行临床前试验的5000 种化合物中只有5 种能进入到后续的临床试验,而仅其中的1 种化合物可以得到最终的上市批准或失败。而我国在这一方面,绝大部分是仿制于国外产品,很少有创新药物,差距远远落后于西方国家,即使投入再多的人力财力也很难赶上。基于上述情况及我国的药物开发现状,我们还没有能力去独自开发这样一个高投入,高风险的行业。而RNAi 技术的发展历史很短,是一项刚刚兴起不久的生物技术,虽然我们目前已经与发达国家有差距(美国已有一个siRNA药物进入III 期临床实验,见前面“siRNA 做为药物开发现状”部分),但差距仅有几年的时间,如果我们加速发展,完全有条件赶超发达国家,有可能在一定时期内在创新药物开发方面取得突破性进展。特别是,利用这一技术可弥补我国在化学制药方面与发达国家之间的巨大差距。这一项新技术给我们带来了一个千载难逢的发展机遇。
摘  要   (i) RNAi 药物简介:基于RNAi 技术的药物有望治疗癌症,丙肝和艾滋病等病毒性疾病,甚至可能用来治疗神经系统疾病,该技术可能产生许多销售额在数十亿美元的新药。RNAi 将给制药行业注入新的生命力。另据IDC 公司生命科学观察部门预测,到2014 年,RNAi 的治疗市场规模将达到100 亿美元,并且还将影响到传统治疗领域,包括肿瘤学、心血管学、中枢神经系统、糖尿病等。如果siRNA 能被证明既安全又有效的话,RNAi 治疗将有望投放市场。 (ii) siRNA 药物开发现状:以 siRNA 作为治疗手段的前景诱人,siRNA 从发现到现在短短几年的时间内,第一个RNAi药物Bevasiranib(Acuity公司)已经诞生,用于治疗湿性老年性黄斑变性(AMD)。Alnylam 开发的RNAi药物用来治疗呼吸道合胞病毒、流行性感冒、帕金森病和高胆固醇血症等,其中治疗呼吸道合胞病毒感染的RNAi药物ALN RSV01已进入I期临床;Sirna开发治疗老年性黄斑变性的RNAi药物Sirna-027已经进入II期临床;另外,PTC Therapeutics公司开发的用来治疗实体瘤的以VEGF为靶点的siRNA药物PTC-299也已经进入I期临床。其他方面的应用如治疗乙肝和丙肝、Huntington病、帕金森病、II型糖尿病、囊性纤维化疾病、HIV/AIDS 淋巴瘤、哮喘以及COPD也进入临床前研究阶段。
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