RNAi药物开发曾经是很热的领域,但过去几年,这一领域进展缓慢,屡遭挫折,默克关闭其加州花费10亿美元收购的公司SiRNA, 罗氏宣布暂时退出该领域的研发投入,使得当年很牛的Alnylam公司不得不裁减三分之一的员工. 但RNAi药物研发并没因此而停滞不前,吓退所有的投资者和开拓者.最新报道说,荷兰生物技术公司Prosensa在新一轮的募资中,成功募集了2300 万欧元(3000万美元) – 新募集的资金将用于杜氏肌营养不良症和其他罕见疾病的RNA药物临床开发。领导这次投资的是来自美国的NEA，这是这家风险投资公司在欧洲的第一个投资, 据信,ＮＥＡ将更注重全球性的投资与交易。在这轮融资中，还有Abingworth，生命科学合作伙伴，GIMV，Idinvest合作伙伴和 MedSciences资本也参与了投资。

“在过去的几年中，我们已在我们的新药研究和开发管道取得实质性进展，”Prosensa总裁汉斯非常自信地说。 “我们对杜氏肌营养不良症的主要候选药物是与葛兰素史克合作，正在开展第三期临床试验。我们已经在开发涉及DMD的五个药物化合物研发中取得进展，并已完 成一项对糖尿病药物的临床前试验，此次融资将帮助我们进一步加强我们在罕见疾病领域的创新研发地位，将使我们能够提供足够资金，实现我们加快开发有市场需 要和满足病人治疗的承诺。“ 这一轮投资标志着RNAi研发领域，在过去两年经历种种挫折和困难之后，再度得到投资的兴趣和支持。Prosensa的案件的调查都集中在一个新的治疗方 法来纠正触发DMD的肌营养不良蛋白基因突变。他们用反义寡核苷酸诱导外显子跳跃，基本上跳过去与疾病相关的遗传变异。葛兰素史克公司早在2009年就与 与Prosensa达成合作协议，承诺在合作开发过程中，提供6.8亿美元的支持。这也许是NEA等投资者比较看好的因素之一。

“虽然ＮＥＡ是世界上最大的风险投资机构之一，管理超过１１０亿美元的资金，Prosensa是我们在欧洲投资的第一个生物制药企业，除了投资美 国，中国和印度的传统地区之外,我们将以开放的心态，选择性地考虑在欧洲投资真正杰出的创新企业,“ 大卫莫特，NEA的普通合伙人如是说。