2013年新药数量将再创新高

2012财年，FDA批准了35个新药，而根据新药药品评估和研究（CDER）中心主任John Jenkins的说法，持续出现的临床研究申请保证了未来能有更多新药获批。

细化研发及申报方向

2012年7月份正式通过的FDA安全与创新法案（FDASIA）授权FDA向生产商收费，以协助企业做出适当的研究计划，提交更完整的申报资料，而这两方面是提高首轮批准的关键标准，Jenkins在2012年12月Elsevier的FDA/CMS首脑会议上指出。 FDA2012年首轮处理了70％以上的优先申请，以及60％的标准新分子实体。一部分原因就是，不少申请是靶向药物和具有明确效益/风险比的罕见病药物。

另一个会保证更多新药出现的因素则是FDA的多种加速审批方式通道，如快速通道、突破疗法、优先审查和加速审批。新的联络人员可以帮助企业更加熟悉FDA的审查制度，这应该是特别有用的，特别对于越来越多的“新兴制药商”在提出他们的第一次新药申请时。

CDER临床科学副主任Bob Temple指出，FDA有过批准极具创新性但临床证据有限的新药的先例，但FDASIA对于促进CDER批准“有影响的药物”仍然是有帮助的。他指出，新药审批的增长，其中一部分得益于对特定人群有效的癌症药物，他希望这种靶向治疗方法可以应用到其他领域，如哮喘。

Temple也正在临床试验中寻找更广泛的强化策略的应用，以加速药物的开发，如在12月的指导概述中的方法，以减少非均质性和选择可能对治疗产生反应的患者。Temple多年来一直支持这样的研究设计，并预计该指导意见将鼓励更小，更快，可以加速危重病药物的临床试验。

施压生产和营销过程

不过执法机关也正在加速严格审查药品的生产活动。近年来最引人注目的医药法律案件都是瞄准了超适应症推广以及相关的定价和促销活动。由2012年底的几起案件看，这势头将会持续下去：Amgen为几个领先药物清偿违规营销的7.62亿美元的罚款；赛诺菲支付1.09亿美元解决和注射药物相关的回扣指控。但是相比较早数十亿美元的协议，这些罚款是微不足道的，2012年7月葛兰素史克公司的30亿美元罚款位列榜首。虽然检察官在期待更多的违规营销案例，但在受到最近Caronia的案件的影响，以及限制企业进行既不错误也不产生误导性的超适应症推广是否会影响FDA的权威，此类案件数量在最近可能会下滑。

因此，预计联邦政府对于不严格遵守现行良好生产规范（cGMPs）并导致产品掺假的法律行动会增加。随着生产相关的问题带来的药物短缺，注射液污染带来的患者死亡事件，药品质量问题在执法雷达屏幕上已经越来越明显。

2012年12月由美国食品和药物法研究所（FDLI）主办的会议上，前司法部官员Eugene Thirolf评论说，更多的告发者要检举违反相关的药品和生物制品生产规范的行为。在决定是否提起诉讼时，司法部的消费者保护机构会评估不当行为到底有多糟糕，是否影响了完整的药品监管过程，以及强制执行GMP对于消费者的影响。联邦政府并不指望GMP案件的罚款比超适应症推广的多，但生产上的问题也提高了对个别公司高管罚款的可能性。