基因治疗的前景和存在的问题
(2011-08-28 10:19:39)
标签：
基因治疗
成纤维细胞
目的基因
瘢痕
分子生物学
杂谈
|
|
基因治疗能够从理论设想变为现实，无疑是疾病分子生物学研究和重组DN技术迅速发展的结果。基因治疗，就是向靶细胞引入外源基因，以纠正或补偿基因缺陷，从
而达到治疗目的。基因治疗的方式有两类。一类为基因矫正和置换，即对缺陷基因的异
常序列进行矫正，对缺陷基因精确地原位修复；另一类为基因增补，不去除异常基因，而是通过外源基因非定点整合，使其表达正常产物，从而补偿缺陷基因的功能。理想的
基因治疗方案是保存或补充正常的基因，同时去除或纠正异常的基因。但目前的基因工
程技术水平很难达到这一点，而只能采用基因替代或基因补充疗法，且在这一疗法中，目前尚未找到一种有效的基因转移方法，能安全有效地将外源基因直接转移到体内。其
次，目前基因治疗只是将目的基因导人到体内替代缺陷基因的功能，但目的基因整合的
位点往往不是定点导入，所以很难使导入的基因得到精确的调控，即导入的外源性基因在体内不能够在时序上、水平上得到正确的表达，其治疗作用也不能得到充分发挥。皮
肤是人体最大的器官，上皮角质形成细胞与真皮成纤维细胞易于获取，易于被基因转
染，也容易把转染基因后的细胞回植到皮肤；加之成纤维细胞不再分化，免除了基因突变的弊病，因此是基因治疗较好的靶器官。如果能将细胞因子基因转染到角质形成细胞
或成纤维细胞，使细胞因子大量表达，就有可能对创伤愈合和瘢痕形成过程发挥影响，
达到既能促进伤口愈合又能抑制瘢痕形成的效果。特别是如能在成纤维细胞中引入相关目的基因，抑制成纤维细胞分泌胶原的功能，就有可能在基因水平控制增生性瘢痕或瘢
痕疙瘩的发生和发展。然而，对瘢痕而言，由于人们对其形成的基因机制尚未完全明
了，故应用基因治疗瘢痕尚有许多理论性和技术性问题有待进一步研究。而且对基因治疗的利与弊也要充分估计，对任何一种新的治疗方法都要经过长时期的随访观察，方能
正确评价它的安全性、治疗效果和适应证。但是，作为一种全新的、彻底的治疗手段，
它在临床上的巨大潜力和希望是令人鼓舞的。随着人们对瘢痕形成的基因表达、调控机制等分子生物学认识的逐渐深人，基因治疗用于瘢痕的防治必将展现诱人的前景。
喜欢
0
赠金笔
加载中，请稍候......
喜欢
加载中…