全国知名专家谈长效生长激素——金赛增

华中科技大学同济医学院附属同济医院儿科主任：罗小平教授

我们知道生长激素的治疗是一个长期的过程，每天注射会给孩子带来痛苦，让孩子对注射产生恐惧，这样很可能孩子就不能坚持一个长期的治疗，有的孩子甚至会拒绝治疗，那么这些注射带来的痛苦或者恐惧使得孩子不能坚持长期治疗，最后治疗的依从性会大大降低，从而使治疗效果不能达到我们预期的目的。

长效生长激素作为一种长效的制剂，每周只需要注射一次，大大减少了注射的次数，减轻了患者注射的痛苦，使得患者依从性明显改善，可以显著提高其治疗效果。

同时对于长效生长激素，我们必须特别关注他的安全性、有效性和依从性，从我们已经完成的全国临床试验结果看，它的安全性是非常好的，我们没有发现跟以前短效生长激素比较另外的不良反应，而且所出现的不良事件和我们以往观察到的短效生长激素没有特别显著地差异，从这些观察数据来看，长效生长激素是非常安全的，而且抗体产生也是没有检测出来的。那么在有效性方面分析的话，从临床实验的结果来看，我们以往观察，比如治疗六个月的生长速率可以达到约6.7公分左右，相当于每年生长速率达到12公分左右甚至以上，那对于生长激素缺乏症的小孩，甚至比短效生长激素治疗效果更好一些，所以它的有效性是非常好的，当然这也需要我们更长期的观察。再从依从性的方面，它的优势更显著，因为每周只需要注射一次，大大减少了注射次数，所以会明显改善患者的依从性，从而可以提高治疗的效果。

复旦大学附属儿科医院内分泌科主任医师：沈水仙教授

目前我们国内治疗矮小的生长激素有粉剂，水剂，但是这些药都是要每天用药，也就是每天睡觉之前要打针的。对于有些生长激素缺乏导致矮小的孩子，应该用到身高接近成人的身高，骨骺闭合我们才停止用药，确实对这些孩子来讲是个漫长和痛苦的治疗过程。因为有的孩子就怕打针不愿意打，有时候他会漏针，这样对我们的治疗效果还是有一定的影响的。

长效的生长激素的上市，对我们医生和患者来讲都是很高兴的事情。因为长效的生长激素只要一周打一次，而且通过临床观察，长效生长激素和目前我们每天打的生长激素疗效是一致的。目前来看，也没有什么副作用。那么这样的话患者就会减少每天打针的痛苦，同时对那些住校的孩子来讲更方便了，一个星期在家给他打一次针，对孩子是一个很大的帮助和优点。现在我有一个病人已经在登记了，因为这个孩子前几天来看病就说每天要打针确实是接受不了，那我说长效马上要上市了，到时通知他来配这个长效的生长激素。可见这对家长是非常高兴的一件事情，对患者也是有利的。

浙江大学医学院附属第一医院儿科主任：梁黎教授

生长激素的发展是有历史的，最开始的时候是从人尸体当中提炼出来的，但不可避免的两大缺陷：第一个就是因为数量少，不可能在临床上大规模的使用，另外就是外源性的病毒感染。那么在1985年的时候基因重组人生长激素上市了，这个确实是一个里程碑。2005年国产的金赛药业的水剂的上市比粉剂又进展了一步，无论是从它的安全性还是便利性来讲，水剂都是优于粉针剂的，但是无论是粉剂还是水剂也存在一个很大的问题，就是需要每天注射，这就给孩子带来了很大的痛苦。

金赛药业的长效制剂PEG化的水剂我们是参加了二期和三期的临床试验，那么大约有一百个左右的病人接受了临床的验证。在临床二期和三期的试验过程当中，我们总体感觉到长效制剂患者容易接受，依从性比较好，因为一周只需要打一次，而短效是每天晚上要注射，孩子比较痛苦，所以长效在便利性方面肯定是优于短效。另外我们还感觉到一些部分缺乏的孩子，长效制剂每公斤体重0.2mg的剂量，它的疗效要优于一般的短效制剂。这个是我在整个临床试验过程中感觉到的两点，所以我觉得在便利性和有效性方面长效都是优于短效的。

首都儿科研究所生长发育研究室主任：李辉教授

确实，生长激素是一个很好的药，但是它特殊的用药方式是需要每天打针，给孩子每天的注射是很痛苦的，特别是比较小的孩子难以坚持，再有也会耽误家长很多的时间，因为每天要用药，所以这样的情况致使患儿不容易接受，家长也不容易坚持，所以正规的长疗程治疗的孩子还是不够多的，这样影响了长期治疗的效果。

对于接受短效生长激素治疗的孩子经过长期的追踪随访发现，大概有23%的孩子每个月会漏打3针，甚至更多在两年的治疗过程中，大概有10-15%的孩子，漏打了处方剂量的50%，50%的孩子没有按照医生的处方正规严格的用药，这样来看短效生长激素治疗的依从性是不够好的，有待提高。

长效生长激素的问世可以说是生长激素治疗的又一次飞跃和重要的里程碑，对很多的孩子来讲是一个福音。很多的孩子可以减少注射的次数同时减少他的痛苦，也减轻了家长的负担，再就是一些住校的孩子由于注射不方便，可能失去了治疗的机会。那么长效上市以后，这些孩子就可以接受治疗了。同时对于年龄偏小的孩子，我们用长效生长激素也能够使这些孩子耐受了，所以说这个长效水剂的上市肯定能够使更多矮小的孩子接受治疗。能够圆他们长高的梦想。

北京儿童医院内分泌遗传代谢中心主任：巩纯秀教授

重组人生长激素是国家食品药品监督局批准的唯一一种有效的治疗矮小的药物。由于生长激素缺乏引起的矮小症，使用生长激素治疗以后可以获得每年8-12cm的生长速度。通过长期的临床疗效观察，已经认定重组人生长激素是治疗人矮小症的安全有效地药物。

     长效水剂药代动力学和短效的水剂是不一样的，它持续的时间比较长，每周注射一次，最主要的优势就是它的注射次数少，能够达到相应的效果，对于不能天天打针的孩子或者对惧怕打针的孩子，对他的依从性就是非常有利的。

http://www.xici.net/d236735287.htm

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