第一次,婴儿的心脏缺陷用注射干细胞成功治疗
(2023-01-05 10:05:37)
撰文:尼克莱塔.拉内塞
马西莫·卡普托医生在芬利出院那天抱着婴儿。(图片:英国心脏基金会(BHF))
一名出生时患有心脏缺陷的婴儿,是有记录以来第一个在手术后接受干细胞注射以修补心脏的人。这名男孩名叫芬利,现在2岁,他的医生正在开发一种改良版的干细胞治疗方法,以在未来修复更多儿童的心脏。
根据疾病控制与预防中心(CDC)和英国国家卫生服务局的数据,先天性心脏缺陷是最常见的出生缺陷类型,约1%的美国儿童受影响,英国儿童受影响的比例相同。英国布里斯托大学的一份声明显示,婴儿芬利出生时患有一种称为“大动脉转位”的先天缺陷,这意味着用来将血液从心脏中排出的两条大动脉,已经发生了位置转换。
芬利在出生四天后接受了心内直视手术,使动脉恢复到正常位置。12小时手术后出现了并发症,随着芬利的心脏功能恶化,他在重症监护室接受了持续治疗。经过数周的护理,布里斯托医学院的先天性心脏外科教授马西莫·卡普托博士,为芬利的父母提供了另一个选择:直接将干细胞注入心脏。
芬利的母亲梅丽莎·胡德在声明中表示:“他警告我们,他无法预测结果。但我们绝对没有什么可失去的,我们必须尽力给芬利一切可能的生存机会。”
在布里斯托大学,卡普托已经在研发一种“干细胞膏药”,即含有捐赠干细胞的贴片,可以在手术期间缝入心脏。与标准的合成补片或替换心脏瓣膜不同,理论上,这些补片不需要随着孩子变大而频繁更换。研究人员表示,这些膏药可以帮助减少或消除儿童反复进行心内直视手术的需要。
卡普托在英国心脏基金会发布的一篇简介中表示:“我们正在努力创造活组织,无论是瓣膜、血管还是贴片,这些组织都会随着孩子的成长而成长,而且不会恶化。我认为这将极大地改变他们的生活质量。”
据布里斯托的声明,这种膏药已被证明在动物身上是安全的。在英国心脏基金会的资助下,卡普托计划在两年内在人群中开展临床试验。
在芬利的案例中,他“出于同情”接受了干细胞,而不是作为临床试验的一部分,他也没有接受卡普托目前正在研发的膏药。相反,他在接受第二次心内直视手术时接受了干细胞注射。
胡德说:“在干细胞治疗的两周内,我们注意到芬利发生了变化。他六个月大时第一次回家,用的机器仍然可以帮助他晚上呼吸。我们不知道未来会带来什么,但我们非常感谢芬利在干细胞治疗后的生活得到了改变,因为他现在有了一个生命的机会,否则他可能就没有了。”