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(2025-02-14 08:17:56)
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高胆固醇血症等心血管疾病提供了一种“一次给药、长期有效”的新疗法
根据最新的研究进展，2025年2月10日，《Nature
Medicine》上发表了一项关于表观遗传编辑疗法的研究，该疗法通过靶向人类PCSK9基因，实现了持久降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平。
研究背景
低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）是心血管疾病的重要风险因素。PCSK9蛋白通过降解低密度脂蛋白受体（LDLR），导致血液中LDL-C水平升高。因此，抑制PCSK9的表达可以有效降低LDL-C水平。
研究内容
研究人员开发了一种表观遗传编辑器（Epigenetic
Editor，EE），通过诱导DNA甲基化来沉默PCSK9基因，从而降低LDL-C水平。该疗法具有以下特点：
持久性：单次给药后，效果可维持至少1年。
可逆性：通过表观遗传激活器，可以恢复PCSK9基因的表达。
安全性：不改变DNA序列，避免了传统基因编辑技术的基因毒性风险。
实验结果
在转基因小鼠中，单次注射表观遗传编辑器后，PCSK9表达水平降低超过98%，LDL-C水平显著下降，效果持续至少1年。
在非人灵长类动物（食蟹猴）中，单次给药后，PCSK9蛋白水平降低约90%，LDL-C水平降低约70%，且未观察到明显副作用。
研究意义
这项研究证明了表观遗传编辑技术在降低LDL-C水平方面的潜力，为高胆固醇血症等心血管疾病提供了一种“一次给药、长期有效”的新疗法。
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