来源:生物通

2009年Science在盘点年度进展时将基因疗法列为进展之一，尽管1999年由于一次事故基因疗法陷入尘封，但是，这个具有生命力的治疗技术仍旧超越人们的想象，再度被证实可以治疗疾病，最新《Science  Translational  Medicine》公布了一篇文章Safety  and  Efficacy  of  Subretinal  Readministration  of  a  Viral  Vector  in  Large  Animals  to  Treat  Congenital  Blindness，用基因疗法治疗眼病。

先天性黑蒙症（Leber's  congenital  amaurosis,  简称LCA），这是一种罕见的让患者在婴儿期失明的遗传疾病。该疾病是一种会导致到成年的时候完全失明的无法治愈的遗传性疾病。

费城儿童医院，Hughes  Hughes医学研究所等处的科学家发现，恰当的基因疗法能够治疗该病，并且安全有效。  去年，一个开拓型的临床试验通过基因疗法帮助了一组儿童战胜了他们的几近完全失明疾病。研究人员给黑蒙症患者的一只眼睛注射一种携带外来基因的无害病毒，该基因编码是一种制造感光色素所必需的酶的编码。在第一批临床试验中，12名部分失明患者的感光能力都有改善。其中4个孩子重获视力，能进行体育运动，在学校也不再需要学习辅助器材。（另一个研究小组用类似的方法使先天红绿色盲的松树猴恢复了全色视觉。）

正如人们所料，这一成功恢复视力的基因疗法试验使得患者争相要求对他们的第二只眼睛做进一步的治疗。 

现在，同一团队的研究人员已经朝着向这些患者提供相同的恢复其第二只眼睛视力的治疗迈出了重要的一步。

在大多数的基因疗法研究中，人们用一种被称作载体的分子来将一种“有功能”的基因传送到患者的细胞之中。载体通常是在基因上被改变的病毒核酸分子的主链，它们携带有正常人的DNA。尽管最近用于临床实验的腺病毒相关病毒载体成功地逆转了LCA患者一只眼睛的失明，但人们不确定的是，鉴于在第一次注射了病毒之后有可能出现一种令病情加重的免疫反应，因此用同样的方式治疗第二只眼睛是否安全。

在本次研究中，Defne  Amado及其同僚显示，在犬和猴子（它们是眼睛的大小和结构与人类似的动物）的第二只眼睛中再次给予含有该基因的腺病毒载体既安全而且有效。此外，即使是在那些先前就已经存在有针对该病毒载体的免疫性的动物之中，这种治疗也是安全的；而这一免疫特性却使某些患者被挡在了该基因疗法的试验之外。这些结果使得合格接受该项治疗的患者的范围变得更宽；那些因为预先存在免疫性的患者也许能够接受对其第一只眼睛的治疗，而那些第一只眼睛已经接受过基因疗法的患者也许有机会恢复他们第二只眼睛的视力。