对于小脑萎缩症（遗传性共济失调）等神经退行性疾病，基于国内目前的临床与科研现状，我认为未来需要向3个方向努力：

(1)提高诊断水平：针对性的治疗必须基于准确的诊断，而遗传病的确诊需要基因检测，这方面需要进一步扩大检测范围,深入对已知致病基因的研究。目前我们实验室能够常规检测20余种致病基因，这还是远远不够的，很多神经遗传病患者无法确认致病基因，无法获得遗传咨询，未来我们要开发更多的检测项目，并在临床医生中进行更为广泛、深入的宣传和推广。

(2)探索治疗康复方法：康复在神经退行性疾病的治疗过程中具有重要意义，这方面需要根据疾病的特征，探索相应的康复方法和模式。

医患之间、患者之间的长期、深入的交流很重要，关于巴氯芬的使用，目前已经积累了一定的经验；我们在SCA患者中试用丙戊酸钠，发现2个SCA1患者效果明显，其他SCA1患者可以尝试使用。。。

关于干细胞治疗，我已经写了一篇介绍性的文章发表在中国小脑萎缩症病友会网站http://www.webataxia.net/a/yixuezhishi/zhiliaotansuo/20110621/633.html。干细胞治疗需要更为严谨的科研的支持，比如需要在治疗前根据不同疾病的受累细胞类型，在体外进行定向诱导分化，而不仅仅是将原始干细胞打进去，期待它们按照人的主观意愿分化生长。

(3)通过对疾病表型进行细致观察，为发病机制研究提供线索：尽管小脑萎缩症患者临床表现具有一定共性，但是仍存在很多差异。比如，SCA3发病越早，脊髓症状越明显，小脑萎缩不明显，临床上表现为肌张力增高，肌张力障碍；发病年龄晚的患者，表现为纯小脑症状；中年起病患者，兼有2方面的特征。这个现象可能提示致病基因编码蛋白的毒性与不同时间空间表达的蛋白相互作用，为发病机制研究提供了线索。这类表型特征的变异在很多种神经遗传病，以及其他系统的遗传病中比比皆是，深入研究很有价值。