传统的恶性肿瘤化疗多使用细胞毒性药物，对细胞不分良恶性统统实施杀伤力，以杀死肿瘤，并损伤了正常细胞，造成血细胞减少、肝肾损伤、恶心呕吐、腹泻及脱发等毒副作用，使许多病人惧怕求医，甚至拒绝治疗。因此，医生们一直渴望有一种能识别好坏、毒性小的药物解决此问题，这就是靶向治疗药物。

　　望文生义，靶向治疗药物是能够打到肿瘤“靶子”上的药物。要了解它们，首先应该了解肿瘤细胞上都有哪些“靶子”。肿瘤细胞的结构像个鸡蛋，最外层的“壳”是细胞膜，中间的“蛋清”是细胞浆，里面的“蛋黄”是细胞核。细胞膜上有一些类似于感受器的结构，称为受体，专门与某些外来物质结合，并接受它们带来的信息，再将这些信息传递到细胞浆中的一些蛋白酶上，使其被激活，然后启动一条环环相套的“链条式反应”，把信号传到细胞核内，使肿瘤细胞中负责生长繁殖的核心物质DNA不断复制自己，细胞就开始一变二、二变四的“生儿育女”，肿瘤也就越长越大，侵犯周围器官向远方转移了。这条复杂途径称为细胞信号传导通路，如果在某个环节上截断它，就有可能压制住肿瘤细胞的生长和增殖。

　　靶向治疗药物是如何实现这种作用的呢？

　　许多靶向药物的共同特点是可以识别肿瘤细胞膜上的特种受体与之结合，并通过它传递“死亡信息”到细胞核中，使细胞停止生长，甚至死亡。而正常细胞膜上很少有这些特种受体，药物对它们影响很小，故能区分敌友打中肿瘤的“靶心”。这类药物主要是一些抗体，如：赫赛汀(针对乳腺癌细胞膜表面的上皮生长因子受体的单克隆抗体)、美罗华(针对恶性淋巴瘤细胞膜表面CD20抗原簇的单克隆抗体)。

　　另一类靶向药物的作用目标是细胞浆中的某些蛋白酶，主要包括某些小分子药物，如：易瑞沙(酪氨酸激酶抑制剂，治疗难治、耐药非小细胞肺癌)、吉非替尼(酪氨酸激酶抑制剂，治疗大肠癌等)、格列卫(酪氨酸激酶抑制剂，治疗白血病、胃肠道间质细胞瘤)等；它们可以抑制恶性肿瘤细胞蛋白酶中的“活跃分子” —酪氨酸激酶，从而“拦腰斩断”信号传导通路，使生长信号不能内传，从而抑制肿瘤细胞生长。

　　第三类药物的作用目标为细胞核内的核酸类物质，如：索拉非尼(Raf-RNA抑制剂，治疗肝癌、肾癌)等。由于具有与化疗药物完全不同的抗肿瘤机制，许多抵抗化疗的因素并不能干扰靶向药物的疗效，它们对已经抗拒化疗的肿瘤仍可能有效。据国内外研究报告，赫赛汀能明显提高耐药乳腺癌的疗效，而美罗华联合化疗治疗滤泡型“惰性”淋巴瘤(难治性淋巴瘤)的总有效率为80%，单纯化疗仅为57%，治疗后维持肿瘤不进展的平均时间为32个月，单纯化疗仅为15个月。

　　除了高度选择性外，与化疗药物相比，靶向药物的另一优点是可减慢肿瘤细胞的生长和增殖速度，使其转入“半休眠状态”。临床工作中令医生头痛的问题之一是肿瘤的“生长性耐药”，就是说某些肿瘤似乎具有一种奇特的本领，化疗虽能使其缩小，但又很快长大迫使再次化疗，肿瘤再次长大迫使第三次化疗，如此周而复始，生长越来越快，对化疗抗拒越来越强，使医生们陷入与肿瘤间的“拉锯战”中，病人的体质在无休止的化疗中渐渐衰弱下去。如果在化疗后的适当时机使用靶向药物，就可以延缓肿瘤的加速生长和抗药性产生，为病人赢得宝贵的体质恢复时间，也能把医生从“疲于奔命”的用药中解脱出来，维持前一阶段化疗的宝贵成果，使病人获得较长时间和较高质量的生存。

　　和所有药物一样，靶向药物也有它的局限性。首先，比起细胞毒性药物，它们的作用一般较弱、生效较慢，有点类似于“细水长流”的中药治疗，想单独靠它快速杀死肿瘤不太容易。因此，常与化疗药物联合使用，以便增加效果，或用它清除化疗后残存下的肿瘤细胞争取彻底治愈，以求二者互相取长补短。其次，它们对正常细胞的毒性虽然较轻，但也有一些独特的不良反应，如：发热、皮疹、手足皮肤刺痒甚至暴皮、起水泡、肝功能轻度异常等。因此，必须在医生的指导下用药，并随时注意观察其不良反应及时处理。第三，靶向治疗的基础是肿瘤细胞上具有靶子，因此，用药前一定要作相应的检验，证实这些靶子确实存在(医学上常称为某种受体或酶等物质“高表达”或“表达阳性”)时才有可能取得最好疗效。反之，对某些“表达阴性”或“靶子”已经发生了异常变化(突变)的肿瘤就可能效果不好。因此，必须根据具体情况决定是否应采用治疗，这就是因人而异的个体化治疗。

　　随着现代医学模式越来越从单纯的生理模式向生理、心理、社会等多种因素相结合的综合模式转换，医生也不再单纯追求“杀死肿瘤”，而是越来越重视根据病人的体质、免疫状态、心理类型及肿瘤的性质和生物学行为等将多种治疗方法合理地结合起来，组成综合治疗模式，以求得最大的效果和最小的毒副作用，提高病人的生活质量。靶向治疗作为一种新型的方法，必然会在其中发挥出自己的优势，成为医生的有力帮手，为更多的肿瘤病人造福。