基因治疗产业 向我们走来:
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■神奇的基因疗法:人类健康长寿的希望 随着人类遗传学的发展,研究人员认识到,人类最基本的遗传单位是染色体上的基因,基因是“制造”和“操纵”人类机体的蓝图,它指挥着细胞合成人类生命的基础———蛋白质。但是,当基因发生变化时,其编码的蛋白质不能履行自己正常的功能,这种情况下可能会出现疾病。近10多年来,作为纠正存在缺陷的基因的一种技术,基因疗法在许多国家特别是西方发达国家中成为研究和试验的热点。
■经过多年的研究,研究人员寻找到了多种纠正缺陷基因的方法,其中最普遍的方法是将正常的基因插入基因组非特定的位置以取代有缺陷(也称为失效或致病)的基因。在这种方法中,研究人员通常会利用被称作传病媒介的载体将正常或治疗基因递送到病人的目标细胞中。目前,最常见的传病媒介是已被人为改变携带了人体正常DNA的病毒。病毒在漫长的进化过程中,形成了一套独特的方式将自己的基因递送到人体细胞中,致使人体发病。研究人员试图除去病毒基因组中导致人体患病的基因,并加入治疗基因,然后利用病毒递送基因的特殊能力医治人类疾病。
■美国一幅基因研究发展图显示:基因治疗是当今基因生物技术的里程碑
■世界首富比尔·盖茨预言,下一个超过他财富的人将是做基因开发和产业的人
■美国一幅基因研究发展图显示:基因治疗是当今基因生物技术的里程碑
■世界首富比尔·盖茨预言,下一个超过他财富的人将是做基因开发和产业的人
■人们关注“基因破译”往往与人类的健康紧密相连,尤其是解除目前难以攻克的疾病。
■基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因,通过一定方式导入人体细胞,以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用,从而达到治疗疾病目的的生物高技术。目前,基因治疗有二种形式:一是除了精子和卵子以外的所有细胞,正在广泛使用;二是精子和卵子细胞,能引起遗传改变而受到限制。基因治疗与目前常规治疗方法不同。目前对疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状,而基因治疗针对的是疾病的根源:异常的基因本身。
基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康和生命严重威胁的疾病,包括恶性肿瘤、心血管疾病、遗传病和艾滋病等。
基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康和生命严重威胁的疾病,包括恶性肿瘤、心血管疾病、遗传病和艾滋病等。
■基因治疗已从单基因遗传病扩展到多个病种范围,基因治疗临床试验达近600个,治疗的各种病例数约5000。基因治疗使得给药更加特异、高效和安全,达到医学科学所期望达到的最高目标。许多疾病是局部组织器官结构和功能障碍,不需全身用药。基因治疗技术保证了局部用药的疗效,这种优势将对医疗方式做出重大改变。基因治疗药物将对基因工程蛋白质或者肽类药物形成严重挑战。例如,用基因治疗方法治疗血友病,一次注射,可带来长久的疗效或根治。又如,用血管内皮生长因子(蛋白质)治疗冠心病、心肌缺血,临床疗效不好,但用基因治疗方法,临床试验证明只1-2次注射后,冠脉血管就可再生,达到治疗目的。
■基因治疗将形成巨大产业。基因治疗在肿瘤、遗传病及心血管病的治疗上取得成功,让人们看到基因治疗是21世纪的科学、医药和商业。世界上第一个基因治疗产品将在2003年前后上市,由此将带动整个基因治疗产业的迅速发展。世界上的基因治疗公司从1995年前后陆续成立了10大基因治疗公司,1999年约有30家基因治疗的专业公司,到2000年达到近100家。一些大的跨国制药公司瞄准了这些中、小基因治疗专业公司,纷纷与之形成战略合作,以便争夺未来的新产业领域和医药市场。“人类基因组计划”的实施和成果,不仅使人类认识了人类自身,而且为基因治疗的研究、开发和产业化提供了巨大的源头。
■现在,基因疗法,已经不是一个美丽的传说
■现在,基因疗法,已经不是一个美丽的传说
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