(图源：scienceblog)

 

一个由俄勒冈州健康与科学大学研究人员主导的课题用小鼠实验展示了，一个或许能治愈多种由错误折叠蛋白质引起的疾病的改革性技术，包括囊性纤维化、白内障和阿尔茨海默氏病。

 

基因突变引起的错误折叠蛋白质仍然保持了其功能，但是在细胞内被误传而不能正常工作，从而引起疾病。俄勒冈州健康与科学大学的团队发明了一个新方法，让小分子进入细胞去修复错误折叠蛋白，使蛋白质能运输到正确的地方发挥它的作用。

 

实验由俄勒冈州健康与科大学的资深科学家，同时也是该大学国家灵长类动物研究中心的教授P. Michael Conn博士主导。这个月，Conn博士加盟了德克萨斯理工大学卫生科学中心，担任高级研究副总裁和副教务长。

 

相关论文将发表在《美国国家科学院院刊》的网络版上。这是Conn和Jo Ann Janovick经历13年研究的成果。Jo Ann Janovick博士曾担任俄勒冈国家灵长类动物研究中心的高级研究助理，现在在德克萨斯理工大学卫生科学中心工作。

 

Conn和他的团队在老鼠实验中完善了治疗过程，他们成功地治愈了一种使雄性不能生育的疾病。人类也会患上相同的疾病，而Conn相信同样的原理也适用于治疗人类疾病。

 

Conn说：“在这里存在大量的机会。因为有大量人类疾病是由错误折叠蛋白引起的。这种称作“药理伴侣”（pharmacoperones）的药物能使变形蛋白回到其正常状态，它为日后治疗多种人类疾病做了铺垫。用药物去调整细胞内的分子运输，是一种全新的治疗疾病方法。”

 

要在人体内正常运作，蛋白质必须折叠成特定的三维结构。此前，科学家认为惰性蛋白质从本质上讲是非功能性的。但是Conn的研究表明，当蛋白质错误的折叠起来，细胞中的“质量管理系统”误传了它们的信息，因此错误折叠蛋白质才没有起作用。” 药理伴侣”能修正错误折叠蛋白质，从而使它们再度运作。

 

近来科学家曾在显微镜下观察到上述过程。而Conn的团队是第一个在活体动物中进行这个过程的。

 

Conn说：“这个发现说明了动物实验对于人类治疗新技术的重要性。我们希望这个研究能改变制药公司研发药物的方式，因为当前的筛选程序会错过很多“药理伴侣”类型的药物。

 

大量的疾病是由错误折叠蛋白质累积造成的，其中有神经退行性疾病例如阿尔茨海默氏病，帕金森氏病和亨廷顿氏病。还包括某些类型的糖尿病，遗传性白内障和囊性纤维化。

 

Conn说研究的下一步在临床实验中验证该技术是否能运用到人类上。

 

（翻译  陈禾   审稿  王忻怡）

原文：

http://scienceblog.com/68678/new-drug-approach-could-lead-to-cures-for-wide-range-of-diseases/#Ar1XREl1beaWgFOf.99