临床急需境外新药名单（第三批） 

1

药品名称（活性成份）Cablivi（Caplacizumab）

企业名称（持证商）Ablynx NV

欧盟

首次批准地

欧美日首次批准日期：2018-09-03

治疗领域：血液系统疾病

治疗靶点：血管性血友病因子（Vwf）A1结构域

适应症：获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）

列为临床急需原因:aTTP发病率罕见，本品是目前该适应症唯一获批药物，临床急需。

2

药品名称（活性成份）：Xospata（Gilteritinib fumarate）

企业名称（持证商）：Astellas Pharma Inc.

首次批准地：日本

欧美日首次批准日期：2018-09-21

治疗领域：恶性血液疾病

治疗靶点：FLT3/AXL

适应症：用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓细胞白血病。

列为临床急需原因:临床急需，临床优势明显，用于难治复发人群。

3

药品名称（活性成份）：Tibsovo (ivosidenib)

企业名称（持证商）：Agios Pharmaceuticals, Inc.

首次批准地：美国

欧美日首次批准日期：2018-07-20

治疗领域：恶性血液疾病

治疗靶点：IDH1

适应症：急性髓系白血病

列为临床急需原因:临床急需，具备临床优势，用于难治复发人群。

4

药品名称（活性成份）：Brineura (cerliponase alfa) Injection

企业名称（持证商）：BioMarin Pharmaceutical Inc.

首次批准地：美国

欧美日首次批准日期：2017-04-27

治疗领域：遗传代谢性疾病

治疗靶点：酶替代疗法

适应症：晚发婴儿型神经元蜡样脂褐质沉积症（CLN2）

罕见病用药

5

药品名称（活性成份）Tecfidera (dimethyl fumarate) Delayed-Release Capsules

企业名称（持证商）Biogen Idec, Inc.

首次批准地：美国

欧美日首次批准日期：2013-03-27

治疗领域：神经系统

治疗靶点：Nrf2

适应症：多发性硬化

列为临床急需原因:罕见病用药

6

药品名称（活性成份）Xofluza(Baloxavir marboxil)

企业名称（持证商）(日本）Shionogi & Co., Ltd. 盐野义制药

首次批准地：日本

欧美日首次批准日期2018/2/23

治疗领域：感染性疾病

治疗靶点：帽状结构依赖性内切酶抑制剂

适应症：治疗甲型和乙型流感

列为临床急需原因:(1)涉及公共卫生；(2)重症流感危及生命；(3)本品较上市产品有治疗优势。

7

药品名称（活性成份）：Verkazia(ciclosporin)

企业名称（持证商）：Santen OY

首次批准地：欧盟

欧美日首次批准日期：2018/7/6

治疗领域：眼部疾病

治疗靶点：N/A

适应症:4岁以上儿童及青少年严重性春季角膜结膜炎（VKC)

列为临床急需原因:严重性春季角膜结膜炎可致角膜功能损害甚至导致视力丧失。本品可为对现有疗法不耐受或无效的患者提供新的有效治疗手段。