全球首个角膜病iPS细胞疗法成功恢复患者视力!
(2025-03-11 14:39:55)
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分类: 百欧博伟生物 |
百欧博伟生物:一个研究团队在新一期英国医学期刊《柳叶刀》上报告说,其成员在全球首次通过移植由人类诱导多能干细胞(iPS细胞)培养出的角膜组织,成功让患有角膜缘干细胞缺乏症的患者恢复了视力。
第一批接受重编程干细胞移植手术的4名视力严重受损患者,其中3名在接受干细胞移植后,视力得到了持续一年多的显著改善。另一名患者视力虽有所提高,但并不持续。该手术用于治疗受损的角膜,相关论文11月7日发表于《柳叶刀》。
角膜缘干细胞缺乏症是一种可致盲的角膜病,过去只能用移植角膜的方法治疗。但临床上捐献角膜数量少,等待合适供体时间较长。有时移植已故捐赠者的角膜还会面临免疫排斥问题。
日本大阪大学等机构的研究人员使用人类诱导多能干细胞来制作供移植的角膜组织。他们从健康捐赠者身上提取血液细胞,将其“重新编程”使之回到类似在胚胎中的状态,然后将其培养为角膜组织。
美国斯克利普斯研究所的干细胞研究员Jeanne Loring说:“该研究结果有望治疗更多病人。”
角膜最外层由角膜缘中的干细胞维持,角膜缘为虹膜周围的暗环。当这种重要的再生来源耗尽,即出现角膜缘干细胞缺乏症(LSCD),疤痕组织便会覆盖角膜,最终导致失明。它可能由眼睛创伤或自身免疫和遗传性疾病引起。
LSCD的治疗手段有限,通常涉及移植从健康眼睛获得的干细胞衍生角膜细胞,这是一种侵入性手术,结果具有不确定性。当双眼都受到影响时,可以选择死亡捐赠者的角膜移植,但这有时会被患者的免疫系统排斥。
日本大阪大学的眼科医生Kohji Nishida和同事使用了另一种细胞来源——诱导多能干细胞(iPS)进行角膜移植。他们从健康的供体中提取血细胞,并重新编程为胚胎样状态,然后将其转化为一层薄而透明的鹅卵石状角膜上皮细胞。
2019年6月至2020年11月,该团队招募了双眼患有LSCD的两名女性和两名男性,年龄为39岁至72岁。作为手术的一部分,该团队刮掉覆盖在患者一只眼睛的受损角膜上的疤痕组织层,然后缝合来自供体的上皮细胞,并在上面放置一个柔软的保护性隐形眼镜。
在接受移植手术两年后,所有受者都没有出现严重的副作用。移植物既没有形成肿瘤——这是一种iPS生长的风险,也没有显示出被受体免疫系统攻击的明显迹象,即使在两名没有接受免疫抑制药物治疗的患者中也是如此。
“移植物没有被排斥,我们松了一口气,因为这一点很重要。”但美国国立卫生研究院国家眼科研究所研究员Kapil Bharti说,还需要进行更多移植,确保干预措施的安全性。
移植后,所有4名患者的视力都立即改善,受LSCD影响的角膜面积也有所减少。除一名患者在一年观察期内表现出轻微逆转外,其他人的情况都得到了改善。
Bharti表示,目前尚不清楚究竟是什么改善了视力。移植细胞本身可能在受体的角膜中增殖,但也可能是由于移植前去除了疤痕组织,或者移植触发了受体自己的细胞从眼睛其他区域迁移,从而使角膜恢复活力。
Nishida计划明年3月启动临床试验,以评估这种方法的疗效。目前,全球正在进行其他几项基于iPS治疗眼病的试验。他说:“这些成功的案例表明,我们正朝着正确的方向前进。”
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