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中国网事:罕见病患者:病未愈药先停!

(2014-07-13 19:31:19)
标签:

罕见病

分类: 罕见病相关资讯

中国网事:罕见病患者:病未愈药先停!

来源: 新华网

 新华网广州7月4日新媒体专电(新华社“中国网事”记者肖思思 戴盈)有一些药品,虽不是公众耳熟能详,但对罕见病患者来说,却像水和空气一样,日常所需、不能断供。然而,来自“老K之家”的罕见病患者们连日来呼吁一种能维持他们男性性状的名叫“HCG”(人绒毛膜促性腺激素)的药品不再能够轻松买到。这再次将罕见病患者的药物短缺问题推上前台。

    药企为何不再生产罕见病患者日常所需的药品?罕见病患者的用药如何保障?记者就此展开了调查。

    罕见病患者呼吁买不到日常用药

    来自广州自称“老K”的潘龙飞,是罕见病卡尔曼综合征患者。由于外形和声音都非常像女性,卡尔曼综合征患者不仅遭受病痛折磨,还要承受别人的嘲笑和内心的孤独。

    2011年2月,潘龙飞在多处求医无果后,在广州中山大学附属第三医院不育与性医学科被张滨教授确诊为卡尔曼综合征,才获得明确的治疗方向。

    张滨介绍,卡尔曼综合征是一种先天性促性腺功能低下、嗅觉缺失的一种综合病征,表现为第二性征发育不良。这种罕见的先天性遗传病发病率为万分之一,其中男性患者更多。目前针对这种疾病的基因治疗还没开展,临床只能通过补充替代疗法,患者需要治疗一两年时间,一周两次肌注HCG或HMG(绝经期促性腺激素),才能维持性别相应性状,男性患者通过治疗还有可能促进睾丸产生精子恢复生育能力。

    而最近,潘龙飞在广州成立的公益群体“老K之家”中的卡尔曼综合征病友纷纷反映在医院已经开不到2000单位的HCG。他多方了解,发现一些主流药企已经停产HCG。他在微博上宣传“我是老K,我需要性激素HCG”“我的权利,我的药!我需要性激素HCG”,获得大量关注。

    记者日前在广州市的三甲医院采访发现,HCG这种药物的确存在供应紧张的情况。张滨主任介绍,在他们医院,2000单位HCG的确比较紧张。广东省妇幼保健院药房负责人告诉记者,该院的HCG有2000单位和5000单位两种。目前2000单位的HCG厂家供应紧缺,只提供给妇科患者。

    “我们通常看的都是内分泌科。可是内分泌医生没有开这种药的权限。因为2000单位供应紧张,一些病友只能通过花更多钱买5000单位,再从中抽出2000单位来用。价格相差两倍且浪费。”潘龙飞说。

    药企诉苦:我们为什么不再生产某种药品?

    据中国罕见病发展中心主任黄如方分析,药企停产的主要原因有两方面:一是价格太低,企业没有生产的动力;二是它的原料是孕妇的尿液,收集比较困难。

    记者采访了解到,国产HCG主要来自珠海丽珠制药厂、上海研拓生物科技有限公司和丰源药业等药企。其中,珠海丽珠制药厂相关负责人告诉记者,“由于目前原料供应出现问题,导致全国所有生产HCG企业普遍缺货。”丰源药业广州药代经理卜道远介绍,“我们还在断断续续生产三种规格,500单位、1000单位、2000单位,但目前已经远远满足不了市场的需求。通常是隔一段时间做一批,一生产出来很快就被拿完了。”

    “HCG属于国家基本药物,是从初孕妇女的尿液里面提纯的,需要从上游公司采购原料。”卜道远介绍,由于原料的价格上涨,目前该药生产、维持的成本价均很高,超过了国家基本药物的中标价格,无法持续生产。“我们也通过安徽省物价局向发改委提交价格提高申请,但是国家发改委还在审核当中。”

    据白云山制药总厂常务副厂长王文楚介绍,“企业决定是否生产一个药,通常有三个考虑:一是市场有没有需求;二是药品做出来赚不赚钱;三是药品做不做的出来。”

    他介绍,“对于第一种情况,如果市场太小且分散,即使再提高价格,用的面小也没多少利润从而导致药企通常不愿意做;第二种情况可以通过物价部门调高价格鼓励药企生产去解决,且国家发改委的低价药目录可以抑制低价药和廉价药的消失;第三种情况是最没有办法的。有的是因为缺少原材料无法生产,还有的是按照处方工艺,根本做不出来,特别是中药,现在的药材与原来药材已经大不一样。”

    孤儿药是应对罕见病的一种有效手段

    黄如方介绍,为了保障罕见病患者的用药,根据国际经验,与“罕见病”相对应的是孤儿药。“孤儿药是应对罕见病的一种有效手段。”

    他介绍,在早期由于研发成本高,制药公司出于利益的考虑无意进行此类药物的开发,直至1983年美国孤儿药法案出台才扭转这一局面。该法案对首先获批上市的孤儿药给予7年独占期,并给予人体试验50%的税收减免优惠,大大刺激了孤儿药的研发。1983年之后,此类产品以比法案前增加数十倍的产量陆续上市。然而孤儿药在救助生命的同时,由于它们的用药人数不多、诊断难,因而导致分摊成本高,价格昂贵,成为药物中的奢侈品。

    国外孤儿药的研发进行得如火如荼,目前已有30多个国家出台了相应的孤儿药政策,巴西、古巴等发展中国家也早已颁布了相关法律。这些政策的出台都为孤儿药的发展撑起一把庇护伞。然而,中国的孤儿药政策却迟迟不见踪影。

    黄如方介绍,虽然因为同时针对性激素缺乏的疾病需要,HCG这个产品并没有走“孤儿药”的概念,但是罕见病患者的用药保障问题仍然需要得到重视。好消息是地方上把罕见病的药放在大病救助的医保里面,比如青岛、上海、昆明均有不错的尝试。

    张滨认为,“罕见病患者的药物不能断供。可以借鉴国外的经验,罕见病患者必需的药物,建议政府采取政策倾斜的方式,通过行政手段及经济补贴,指定某些厂家来生产。但从另一个方面看,不少先天性罕见病都可以产前预防筛查,产后跟踪进行治疗。做好疾病的预防和筛查很重要。”

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