经常有患者及家属向我咨询有关造血干细胞移植（HSCT）方面的问题，例如：所患疾病是否需要移植？什么时候是移植的最佳时机？因此，这篇博文列出了需要采用HSCT治疗的几种常见的血液肿瘤及其移植时机，供大家参考。

1、急性髓性白血病（AML）

    AML按照细胞遗传学（染色体）或分子学（基因）的标准分为预后好的，预后中等的及预后差的疾病。通常具有t(8;21)，inv(16)以及t(15;17) 染色体改变的AML被认为是预后好的，采用化疗多可达到满意的疗效，只有当化疗疗效欠佳时才选择HSCT。伴有-7或复杂染色体异常的AML为预后差的疾病，应当选择HSCT。染色体正常的AML通常被认为是预后中等的疾病，是否采用HSCT取决于若干因素，如：伴有Flt3+者预后差，应选用HSCT。难治/复发的疾病或持续不能被化疗清除的微小残留疾病（MRD）应选择HSCT。继发性AML（治疗相关的或从其它血液病转化来的）化疗效果差，应选择HSCT。

    对AML的HSCT，诱导治疗后已达到完全缓解时的进一步巩固治疗通常是不必要的。当早期复发时直接移植与化疗后达到第2次完全缓解时再移植的生存结果是相似的。减低强度预处理（RIC）的移植结果目前与清髓移植相似，尽管RIC的移植治疗相关死亡率降低，但复发率有所增高，而GVHD的发生率两者是相似的。

2、急性淋巴细胞白血病（ALL）

    儿童pre-B细胞ALL化疗的治愈率很高，而成人ALL靠化疗根治的几率较儿童低得多。因此，通常具有以下特征的ALL应选择HSCT，如：诊断时大于35岁，起病时高白细胞，伴有t(9;22), t(4;11)等高危染色体核型，难治/复发的疾病，持续的MRD不能被化疗清除者。

    ALL常用的预处理方案为Cy/TBI和VP16/TBI。很少采用RIC的HSCT。

3、 慢性髓性白血病（CML）

    自从酪氨酸激酶抑制剂（TKI）成功应用于CML的治疗后，这类白血病的HSCT数量在世界范围内已明显减少。然而，异基因HSCT仍然是根治CML的唯一方法。在TKI时代，CML的异基因HSCT的指征也发生了变化。通常在以下情况应选择移植，如：CML慢性期在应用TKI无效或疗效欠佳或不能耐受或疾病进展时，用TKI时产生不敏感的BCR-ABL 1 突变（如T315I等），在Ph+细胞出现其它克隆性染色体改变，以加速期或急变期起病的CML，儿童及青少年CML。

    此外，在经济上不能承受TKI治疗而又具有低HSCT风险（有同胞HLA相合的供者）的患者也可以选择移植。加速期或急变期患者如果通过治疗能够达到第2次慢性期，其HSCT效果与第1次慢性期相似，明显优于挽救性移植。因此，应该尽可能在HSCT前通过努力使疾病达到第2次慢性期。

4、 骨髓增生异常综合征（MDS）

    目前MDS的治疗主要有三种。1、支持治疗：输血及生长因子的应用；2、小剂量化疗：如用5-氮杂胞苷或地昔他滨等；3、HSCT。异基因HSCT是目前根治MDS的唯一方法。高危MDS（高IPSS评分）及继发性MDS应选择HSCT。北京市道培医院统计MDS接受异基因HSCT的结果表明移植前化疗与未化疗者的HSCT后的生存率是相似的，因此，除转化为明显的急性白血病者，移植前的化疗是不必要的（卢岳等，中华内科杂志2010，49(3): 200）。

5、 骨髓增殖性肿瘤（MPN）

    除CML外，MPN主要包括真性红细胞增多症（PCV），原发性血小板增多症（ET）和原发性骨髓纤维化（MF）, 此为一组较为惰性的疾病，且患者年龄通常较大，因此目前多采用传统的支持及药物治疗。用异基因HSCT治疗MPN的报道较少（除CML外），当MPN转化为AML或PCV和ET发生了明显的骨髓纤维化时可以选择HSCT。通常采用RIC的移植。

6、 慢性淋巴细胞白血病（CLL）

    CLL发病的中位年龄大于60岁，只有约10%-15%的患者小于50岁，且CLL是一种较为惰性的疾病，因此，有关CLL采用HSCT的报告较少。细胞遗传学异常决定CLL的预后，最常见的预后好的核型是13q-, 正常核型和+12预后中等，而17p-、11q-和复杂核型预后差。CLL HSCT的指征为年轻患者原发治疗失败或伴有预后差的染色体核型者。CLL是对移植物抗白血病作用（GVL）敏感的疾病，通常采用RIC的移植。