加载中…
个人资料
甘肃血友之家
甘肃血友之家
  • 博客等级:
  • 博客积分:0
  • 博客访问:47,597
  • 关注人气:24
  • 获赠金笔:0支
  • 赠出金笔:0支
  • 荣誉徽章:
相关博文
推荐博文
谁看过这篇博文
加载中…
正文 字体大小:

A型重度成人血友病基因疗法4年长期疗效喜人

(2020-09-01 14:28:48)
标签:

血友病人

育儿

健康

分类: 血友资讯
        BioMarin Pharmaceutical宣布了其治疗成人重度A型血友病的研究性基因疗法valocococogene roxaparvovec,在开放标签1/2期临床研究中的最新结果。长期随访结果表明,在接受一次基因疗法后4年时,患者仍然不需要接受其它预防性疗法。该数据已作为最新摘要提交给将于今年6月14—19日举行的世界血友病联盟(WFH)虚拟峰会。这款基因疗法的上市申请目前正在接受美国FDA和欧盟EMA的审评。
       Valoctocogene roxaparvovec是一种使用AAV5病毒载体递送表达因子VIII的转基因的基因疗法。它的优势在于患者可能只需要接受一次治疗,肝细胞就可以持续表达因子VIII,从而避免需要长期接受预防性凝血因子注射。该疗法已经获得美国FDA授予的突破性疗法认定和欧盟授予的PRIME药品认定,以及EMA和FDA授予的孤儿药资格。然而,对这一基因疗法的疑虑在于它的疗效能够维持多久。最新的临床数据在这方面提供了更多信息。新闻稿指出,这是迄今为止,对血友病基因疗法最长时间的随访结果之一。
       最新的试验结果表明,接受剂量为6e13 vg/kg的基因疗法治疗的患者和接受剂量为4e13 vg/kg基因疗法治疗的患者自接受valococogene roxaparvovec单次给药后仍未接受预防性凝血因子VIII的治疗。这些患者的随访时间分别达到了4年和3年。
       在接受治疗后的第4年中,6e13 vg/kg队列的平均年出血率(ABR)为1.3,在接受基因疗法治疗的第3年中,4e13 vg/kg队列的平均ABR为0.5。在过去的一年中,6e13 vg/kg队列的7名参与者中的6名没有出现自发性出血事件。4e13 vg/kg队列的6名参与者中的5名仍然没有出现自发性出血事件。患者血液中的凝血因子VIII活性水平虽然有所下降,但下降幅度与最近几年的观察结果相当,并仍然保持在提供止血功效的范围内。(来源:生物谷)

0

阅读 评论 收藏 转载 喜欢 打印举报/Report
  • 评论加载中,请稍候...
发评论

    发评论

    以上网友发言只代表其个人观点,不代表新浪网的观点或立场。

      

    新浪BLOG意见反馈留言板 电话:4000520066 提示音后按1键(按当地市话标准计费) 欢迎批评指正

    新浪简介 | About Sina | 广告服务 | 联系我们 | 招聘信息 | 网站律师 | SINA English | 会员注册 | 产品答疑

    新浪公司 版权所有