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A型血友病新疗法ValoctocogeneRoxaparvovec获FDA突破性疗法认定

(2019-01-26 16:14:25)
标签:

a型血友病

valoctocogeneroxapar

fda突破性疗法认定

港安健康

  【港安药物导读】BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。valoctocogene roxaparvovec有望为这些患者带来治疗曙光
  A型血友病新疗法ValoctocogeneRoxaparvovec获FDA突破性疗法认定

  香港在新药引进方面是与国际同步的,国际上新批准上市的药物,香港都会及时引进,因此内地患者赴港就医不出国门就能使用到国际上新批准的药物,这无疑为更多前往治疗的患者们提供了新的希望。在港安健康的帮助下,内地非常多患者都顺利的去到了香港治疗。其为患者开通了香港就医的绿色通道,加上专业医疗客服的全程陪同,患者赴港就医更顺利。
  
  关于A型血友病
  
  A型血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患者。这些患者不能有效地凝血,很可能会因为轻微的伤口而失血过多,危及生命。有43%的A型血友病患者属于比较严重的类型,他们常常自发流血,并流入肌肉或关节。对于这些患者的标准治疗方法是每周三次输注因子VIII的预防性治疗。但即便这样,仍有许多患者会出现轻微出血或自发出血事件,导致进行性关节损伤。这一患者群体急需一款新的疗法来改变现状
  
  Valoctocogene Roxaparvovec药物说明
  
  Valoctocogene Roxaparvovec是一种使用AAV因子VIII载体的基因治疗产品,在动物模型中,它能将因子VIII的浓度恢复到与正常人类相当的水平。FDA完成了对该化合物的新药研究申请(IND)的审查,并为它亮了绿灯。此外,欧洲药品管理局(EMA)也为其颁发了PRIME认定。
  
  Valoctocogene Roxaparvovec药物试验数据
  
  此次,该疗法获得FDA颁发的突破性疗法认定是基于一项正在进行的1/2期临床试验的数据。在第36周,4e13 vg/kg剂量组的6名患者中有5名患者的因子VIII水平达到正常范围,另外一名患者也有一定水平的因子VIII。4周后,4e13和6e13 vg/kg剂量组的中位年出血率和因子VIII使用率均为零。

A型血友病新疗法ValoctocogeneRoxaparvovec获FDA突破性疗法认定

  
  港安健康温馨提示:valoctocogene roxaparvovec有望为A型血友病患者带来治疗曙光。它能提高生活质量,使患者能最大限度地生存。我们期待着这一新药的研发和上市能够顺利,早日为患者带来治疗希望。更多关于海外新药的咨询,都可以联系港安健康进一步了解。
  
  (声明:文中图片来源于网络共享,如涉及侵权请联系作者删除处理。)

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