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抗癌治疗新纪元患者该如何获批47.5万美元的全球款CAR-T疗法?

(2017-09-01 17:31:29)
标签:

抗癌

car-t疗法

患者

pd-1免疫疗法

分类: 比昂

  2017年,医药行业迎来一条重磅新闻!美国FDA批准诺华的CAR-T疗法Kymriah(tisagenlecleucel,曾用名CTL019),治疗罹患B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL),且病情难治,或出现二次及以上复发的25岁以下患者,定价47.5万美元。

  这是FDA批准的首款CAR-T疗法,也是FDA批准的第一个基因治疗药物

抗癌治疗新纪元患者该如何获批47.5万美元的全球款CAR-T疗法?
▲现任美国FDA局长Scott Gottlieb
抗癌治疗新纪元患者该如何获批47.5万美元的全球款CAR-T疗法?
▲本款CAR-T疗法Kymriah

  急性淋巴细胞白血病ALL

  急性淋巴细胞白血病(ALL)起源于淋巴细胞,是一种B或T细胞在骨髓内异常增生引起的恶性肿瘤。ALL患者中,异常细胞会在骨髓中大量增殖,影响红细胞、白细胞、血小板等其他正常血细胞的生成。因此,ALL患者会出现贫血、瘀青、易出血等症状。

  在美国小于15岁的儿童中,它也是最为常见的癌症。5年无病生存率低于10%-30%

  CAR-T疗法Kymriah的治疗原理

  作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫疗法,Kymriah的治疗需要先从个体患者的体内提取出T细胞,并在生产中心进行遗传改造。

  在那里,这些T细胞会被引入全新的嵌合抗原受体(CAR),使T细胞有能力直接靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后,就会被输注回患者体内,进行治疗。

抗癌治疗新纪元患者该如何获批47.5万美元的全球款CAR-T疗法?
▲本款CAR-T疗法的治疗流程

  CAR-T疗法的Kymriah的安全性与疗效

  本次CAR-T疗法Kymriah的获批是基于一个多中心的临床验证。

  临床招募:63名罹患难治性或复发性B细胞前体ALL的儿童和青年。

  治疗效果:在治疗的3个月内,有52位患者实现了完全缓解或者是接近完全缓解,有效率高达83%; 经过6个月的随访,75%的患者依然持续有效,经过12个月的随访,64%的患者依然持续有效。

  副作用:不过它也可能带来细胞因子风暴和神经系统事件等副作用。

  如何获得此疗法,什么医疗机构提供?

  目前,仅有五家参与该基因治疗临床试验机构(癌症中心)提供此治疗方案。尚未在所有肿瘤治疗中心开展。预计年底前,诺华将在美国协助开设35家癌症治疗中心提供此疗法。

  治疗费用是多少?

  这是最尴尬的地方。

  已公布的治疗费用市场价是47.5万美元,约合320万元人民币!(相当于北京五环外100平米单元房价)。就是那句话,治疗越精准,费用也越天价!

  诺华打赌:若治疗有效收钱,无效免费

  诺华制药希望与美国联邦医保机构就治疗费用探讨一种创新方案。采用该治疗方法一个月内,若患者癌症毫无改善,将免费用

  这将开创先例:治疗收费依据治疗效果而确定。

  该血液病ALL属于罕见癌症

  根据临床试验验证该基因治疗方法对25岁以下患者,包括儿童、青少年等患有B细胞急性淋巴细胞白血病有效。

  预测美国每年仅有600位患者适用于此种疗法,此疾病仍属罕见癌症之一。

  有疗效,也有致命副作用

  两年前,人们认为此类基因治疗方法仍属科幻。今天已经成为开启抗癌新纪元的“金钥匙”。在临床试验中,83%的血癌患者有明确疗效。这是目前任何抗癌方法所没有过的。

  该治疗方法同样也伴随着致命风险和不良反应。

  FDA要求特别标注出细胞因子释放综合征等致命不良反应。机体会对体外处理过的免疫细胞产生特殊免疫反应。其他不良反应还包括高烧、神经系统损失等。

  基因治疗方法的第一幸运患者Emily

  2012年,一位家住费城的小姑娘Emily Whitehead,被确诊为罕见白血病,家长几乎绝望了。费城儿童医院 Carl June医生和他的团队正好开展CAR-T细胞治疗临床试验。他们将Emily纳入为第一个儿童患者。

  在临床试验一个月后,Emily血癌细胞消失,她的癌症被完全抑制下去了。5年后今天,Emily12岁,完全康复了。

抗癌治疗新纪元患者该如何获批47.5万美元的全球款CAR-T疗法?

  ▲12岁的Emily在家里后院捕捉萤火虫

  CAR-T疗法和PD-1免疫疗法的差异

  首先,PD-1抑制剂主要针对实体瘤,如晚期黑色素瘤、肺癌和膀胱癌,而CAR-T细胞疗法则针对血液肿瘤。

  另外,PD-1抑制剂是现成的药物,每个患者服用的药物相同;CAR-T细胞疗法则要针对个体进行定制,意味着每个患者输入的细胞都不同。

  许多免疫疗法专家认为,一旦研究人员找出如何组合这些方法,癌症的治疗将会实现最大进展。

  最后,希望所有患者都有Emily那样的好运气。

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